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Neuromusculaire

Pour plus d’informations sur les essais cliniques sur la Neuromusculaire, veuillez contacter Kristiana Salmon.

 

Études actuelles en recrutement

 

ACE-083 in Patients With Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD)
Phase 2 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study of ACE-083 in Patients with Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy
 
Baxalta 161403

Étude de phase III évaluant l’efficacité, l’innocuité et la tolérabilité de la perfusion d’immunoglobuline (humaine) à 10 % avec hyaluronidase humaine recombinante (HYQVIA/HyQvia) et la perfusion d’immunoglobuline (humaine) à 10 % (GAMMAGARD LIQUID/KIOVIG) pour le traitement de la polyradiculoneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (PDIC)

 
CMS-001

Une étude de phase 3 du phosphate d’amifampridine chez des patients atteints de syndromes myasthéniques congénitaux [SMC].
 
RA101495-02.201

Étude multicentrique de phase 2, randomisée, à double insu et contrôlée par placebo visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité préliminaire du RA101495 chez des sujets atteints de myasthénie grave généralisée

UCI IPANEMA
Investigating Pompe Prevalence in NEuromuscular Medicine Academic Practices (IPANEMA Study)
 
Genzyme Pompe (disease registry)
The Pompe Registry is an ongoing, international multi-center, strictly observational program that tracks the routine clinical outcomes for patients with Pompe disease, irrespective of treatment status. No experimental intervention is involved; patients in the Registry undergo clinical assessments and receive care as determined by the patient’s treating physician.

 

Sanofi EFC14028 Late Onset Pompe

Étude de phase 3 multinationale, multicentrique, randomisée et à double insu comparant l’efficacité et l’innocuité de perfusions répétées aux deux semaines de neoGAA (GZ402666) et d’alglucosidase alfa chez des patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe n’ayant jamais pris de traitement