PLATEFORME POUR LES
THÉRAPIES CLINIQUES AVANCÉES
Faire passer les thérapies avancées du laboratoire au chevet du patient
La Plateforme pour les thérapies cliniques avancées (PACT) s’efforce de combler l’écart entre les thérapies avancées de pointe, telles que les thérapies à base d’ARN, géniques et cellulaires, et leur mise en œuvre clinique, permettant ainsi de traiter les patients atteints des maladies neurologiques et rares les plus complexes.
Filiale de l’Unité de recherche clinique du Neuro (Institut-hôpital neurologique de Montréal), l’un des plus grands centres d’essais cliniques neurologiques au Canada, la PACT collabore avec des commanditaires de l’industrie et des chercheurs universitaires pour concevoir, lancer, recruter et gérer des essais cliniques complexes qui nécessitent des installations spécialisées et l’expertise du personnel.
SITE D’ESSAIS CLINIQUES À LA FINE POINTE
PARCOURS ÉPROUVÉ
- Collaborations avec des entreprises nationales et internationales et des principaux leaders d’opinion
- Vaste expérience en essais cliniques de phases I à IV, incluant une unité de phase I dédiée aux premières interventions chez l’humain
- Compétences en tant que site pour la réalisation d’essais cliniques complexes et polyvalents, impliquant des thérapies avancées
- Accès aux salles d’opération du Neuro, à l’unité de soins neurocritiques (USNC) et à l’expertise en radiologie interventionnelle
- Participe au programme d’approbation accélérée de Catalis Québec
- Mise en place actuelle de l’environnement pour les essais cliniques de thérapie cellulaire
EXPÉRIENCE EN MATIÈRE DE :
- Thérapies ASO pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la maladie à prions, la maladie de Huntington, la maladie de Parkinson, la paralysie supranucléaire progressive (PSP), l’ataxie spinocérébelleuse (SCA2), l’angiopathie amyloïde cérébrale et la maladie d’Alzheimer.
- Traitement combiné siRNA-anticorps pour la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), la dystrophie facio-scapulaire-humérale (DFSH), l’ataxie spinocérébelleuse de type 2 (SCA2) et la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A)
- Thérapie génique à base de vecteurs viraux pour ralentir l’apparition précoce de la démence fronto-temporale (DFT)
- Vaccin à base d’ARNm pour la sclérose en plaques SP
- Thérapies CAR-T pour la sclérose en plaques SP
- Thérapie génique à vecteur viral pour ralentir la démence frontotemporale précoce (DFT) et la dystrophie myotonique de type 1 (DM1)
CONCEPTION D’ESSAIS INITIÉE PAR LES CHERCHEURS ET L’INDUSTRIE
En tant que membre de l’équipe de gestion I2T au sein du Neuro CRU, le PACT possède une vaste expérience dans la conception, le développement et la gestion d’essais cliniques portant sur des produits thérapeutiques de pointe. La PACT apporte son soutien aux activités de démarrage, aux demandes d’autorisation réglementaire, à la mise en œuvre des essais et à la gestion des essais cliniques. Ses services s’adressent aussi bien aux chercheurs universitaires qu’aux partenaires industriels.
CE QUE NOUS OFFRONS
- Connaissances scientifiques relatives aux exigences expérimentales pour l’autorisation réglementaire des essais cliniques portant sur des thérapies innovantes
- Conception et développement d’essais cliniques destinés à diverses populations de patients. Cela comprend l’élaboration et l’optimisation des documents d’essai clinique, notamment le protocole d’essai clinique, la brochure de l’investigateur, les formulaires de consentement éclairé et les dossiers de soumission aux autorités réglementaires.
- Opérations et gestion des essais cliniques, depuis le lancement de l’étude et la mise en place des sites jusqu’à la gestion des essais cliniques, y compris la surveillance et d’autres stratégies de gestion de la qualité.
- Collaborations avec des unités spécialisées au sein du Neuro, telles que le McConnell Brain Imaging Centre (BIC), l’Early Drug Discovery Unit (EDDU) et la Biobanque ouvertes (C–BIG).
- Liens essentiels avec des collaborateurs externes issus du milieu universitaire et de l’industrie, disposant de l’expertise et des infrastructures nécessaires pour répondre aux exigences complexes des essais cliniques.
EN DÉMARRAGE
▪ Première thérapie ASO pour les enfants avec le syndrome de Schinzel-Giedion (PI: Carl Ernst)
▪ Traitements de pointe à l’initiative de l’industrie pour le glioblastome
10 ANS D'EXPÉRIENCE EN ESSAI DE PHASE PRÉCOCE
UNITÉ DE PHASE I
- 35 études de phase I réalisées
- Premier essai de thérapie génique au Canada pour la démence
- Infirmières de recherche dédiées à l’unité, formées aux soins intensifs et aux soins intensifs
- Équipe de laboratoire interne formée aux essais de phase I
- Pharmacie de recherche et salle blanche pour les produits de thérapie avancée
- Installations pour les nuitées, accès aux soins intensifs et aux urgences
ACCÈS À UN LARGE BASIN DE PATIENTS NEUROLOGIQUES
ÉQUIPE DE GESTION
ZIV GAN-OR, MD, Ph.D.
Le laboratoire du Dr Ziv Gan-Or cherche à identifier des cibles thérapeutiques pour le traitement des maladies neurodégénératives grâce à des méthodes génétiques ; à comprendre l’impact de la génétique sur le risque de maladie, sa progression et la réponse aux médicaments ; et à appliquer la génomique pour améliorer les essais cliniques en ciblant des sous-populations génétiques spécifiques de patients.
Il collabore avec de nombreuses sociétés pharmaceutiques et siège à plusieurs conseils scientifiques consultatifs afin de faciliter la médecine de précision dans le traitement de la maladie de Parkinson. Ses travaux sur le gène GBA1 dans la maladie de Parkinson (MP) ont contribué à l’avancement du tout premier essai de phase 2 sur un sous-type génétique de la MP. D’autres gènes, identifiés comme importants dans la MP par les recherches du Dr Gan-Or, notamment SMPD1, TMEM175 et GALC, sont actuellement en cours de développement comme cibles thérapeutiques.
*Directeur général, Unité de recherche clinique, Neuro
*Directeur, Programme GBA1-Canada
*Directeur, Consortium international de génomique des troubles du comportement en sommeil paradoxal
*Directeur, Équipe de génétique clinique et de découverte génétique du Consortium canadien en neurodégénérescence associée au vieillissement (CCNA)
*Directeur, Centre de génétique du Consortium nord-américain sur la synucléinopathie prodromique (NAPS)
MASSIMO PANDOLFO, M.D.
Avant de se joindre à McGill, le Dr Massimo Pandolfo était chef du service de neurologie à l’Hôpital Érasme et professeur de neurologie à l’Université libre de Bruxelles (ULB), où il était également directeur du Laboratoire de neurologie expérimentale. Ses intérêts de recherche portent sur la neurogénétique.
En 1996, une collaboration internationale dirigée par le Dr Pandolfo a été la première à identifier le gène de l’ataxie de Friedreich (FRDA). Il a depuis contribué à l’étude de la pathogenèse moléculaire de la maladie, au développement de traitements et à sa caractérisation clinique.
Il a été coordonnateur de l’EFACTS (European Friedreich’s Ataxia Consortium for Translational Studies) et siège actuellement au conseil d’administration de la Fondation Ataxie Charlevoix-Saguenay. De plus, il a contribué à l’étude de plusieurs épilepsies monogéniques et a participé à des études génétiques sur les épilepsies courantes et sur la pharmacogénétique de l’épilepsie.
THERESA DEGENHARD, Ph.D.
Theresa Degenhard, Ph. D., est neuroscientifique et cheffe de projet au sein de l’équipe d’essais initiés par les chercheurs de l’Unité de recherch clinique du Neuro. Elle facilite la conception, le démarrage et la gestion d’essais cliniques portant sur des thérapies avancées comme l’ARN, les thérapies géniques et cellulaires.
Elle a réalisé sa thèse de doctorat auprès du Dr Kevin Petrecca au Centre de recherche sur les tumeurs cérébrales du Neuro. Ses recherches portaient sur la diversité des cancers du cerveau à l’aide de technologies unicellulaires, ainsi que sur des travaux sur les cellules et les tissus afin d’identifier de nouvelles possibilités de traitement pour les patients atteints d’un cancer du cerveau sans options thérapeutiques.
Diplômée du Programme de développement de l’entrepreneuriat en sciences de la vie de l’École de gestion John-Molson, elle sait parfaitement concilier les objectifs scientifiques d’un projet avec les exigences de financement et réglementaires pour traduire la recherche fondamentale en interventions thérapeutiques efficaces. Elle aime mener des projets percutants pour soutenir les patients, les soignants, les chercheurs et les industries afin de créer un espace pour une innovation médicale réussie et accessible aux patients.