PLATEFORME DE THÉRAPIES CLINIQUES AVANCÉES

info-CRU.neuro@mcgill.ca

Faire passer les thérapies avancées du laboratoire au chevet du patient  

La Plateforme de thérapies cliniques avancées (PACT) s’efforce de combler l’écart entre les thérapies avancées de pointe, telles que les thérapies à base d’ARN, géniques et cellulaires, et leur mise en œuvre clinique, permettant ainsi de traiter les patients atteints des maladies neurologiques et rares les plus complexes.

Filiale de l’unité de recherche clinique du Neuro (Institut-hôpital neurologique de Montréal), l’un des plus grands centres d’essais cliniques neurologiques au Canada, la PACT collabore avec des commanditaires de l’industrie et des chercheurs universitaires pour concevoir, lancer, recruter et gérer des essais cliniques complexes qui nécessitent des installations spécialisées et l’expertise du personnel.

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SITE D’ESSAIS CLINIQUES À LA FINE POINTE 

Fondée il y a 40 ans, l’Unité de recherche clinique du Neuro est l’une des plus importantes unités d’essais cliniques en neurologie au Canada.

PARCOURS ÉPROUVÉ

  • Collaborations avec des entreprises nationales et internationales et des leaders d’opinion clés
  • Vaste expérience en essais cliniques de phases I à IV, incluant une unité de phase I dédiée à la première intervention chez l’humain
  • Compétences en tant que site pour la réalisation d’essais cliniques complexes et polyvalents, impliquant des thérapies avancées
  • Accès aux salles d’opération du Neuro, à l’unité de soins neurocritiques (USNC) et à l’expertise en radiologie interventionnelle
  • Participe au programme d’approbation accélérée de Catalis Québec
  • Mise en place actuelle de l’environnement pour les essais cliniques de thérapie cellulaire

Expérience avec :

  • Thérapies ASO pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la maladie à prions, la maladie de Huntington, la maladie de Parkinson, la paralysie supranucléaire progressive (PSP), l’ataxie spinocérébelleuse (SCA2) et la maladie d’Alzheimer
  • Traitement combiné siRNA-anticorps pour la dystrophie myotonique de type 1 et la dystrophie spino-cérébelleuse (FSHD)
  • Thérapie génique à base de vecteurs viraux pour ralentir l’apparition précoce de la démence fronto-temporale

INVESTIGATOR-INITIATED TRIAL DESIGN

Vaste expérience en conception, démarrage, soumissions réglementaires, mise en œuvre et gestion d’essais cliniques portant sur des produits thérapeutiques innovants.

CE QUE NOUS OFFRONS

  • Connaissance des derniers développements et innovations précliniques
  • Expertise en conception d’essais cliniques pour diverses populations de patients, y compris les essais cliniques individuels (ECPI)
  • Conception et gestion d’essais cliniques, y compris le démarrage, les soumissions réglementaires et le déroulement des essais
  • Collaborations avec des unités spécialisées du Neuro, telles que le Centre d’imagerie cérébrale McConnell (CIC), l’Unité de découverte précoce de médicaments (UDPM) et la Biobanque ouverte (C-BIG)

Actuellement en démarrage au PACT :
Première thérapie ASO in-humaine pour les enfants atteints du syndrome de Schinzel-Giedion (chercheur principal : Carl Ernst)

    10 YEARS OF EXPERIENCE IN EARLY PHASE STUDIES

    UNITÉ DE PHASE I 

    • 35 études de phase I réalisées
    • Premier essai de thérapie génique au Canada pour la démence
    • Infirmières de recherche dédiées à l’unité, formées aux soins intensifs et aux soins intensifs
    • Équipe de laboratoire interne formée aux essais de phase I
    • Pharmacie de recherche et salle blanche pour les produits de thérapie avancée
    • Installations pour les nuitées, accès aux soins intensifs et aux urgences

    ACCÈS À UN LARGE BASIN DE PATIENTS NEUROLOGIQUES

    ÉQUIPE DE GESTION

    ZIV GAN-OR, MD, Ph.D.

    Le laboratoire du Dr Ziv Gan-Or cherche à identifier des cibles thérapeutiques pour le traitement des maladies neurodégénératives grâce à des méthodes génétiques ; à comprendre l’impact de la génétique sur le risque de maladie, sa progression et la réponse aux médicaments ; et à appliquer la génomique pour améliorer les essais cliniques en ciblant des sous-populations génétiques spécifiques de patients.

    Il collabore avec de nombreuses sociétés pharmaceutiques et siège à plusieurs conseils scientifiques consultatifs afin de faciliter la médecine de précision dans le traitement de la maladie de Parkinson. Ses travaux sur le gène GBA1 dans la maladie de Parkinson (MP) ont contribué à l’avancement du tout premier essai de phase 2 sur un sous-type génétique de la MP. D’autres gènes, identifiés comme importants dans la MP par les recherches du Dr Gan-Or, notamment SMPD1, TMEM175 et GALC, sont actuellement en cours de développement comme cibles thérapeutiques.

    *Directeur général, Unité de recherche clinique, Neuro
    *Directeur, Programme GBA1-Canada
    *Directeur, Consortium international de génomique des troubles du comportement en sommeil paradoxal
    *Directeur, Équipe de génétique clinique et de découverte génétique du Consortium canadien en neurodégénérescence associée au vieillissement (CCNA)
    *Directeur, Centre de génétique du Consortium nord-américain sur la synucléinopathie prodromique (NAPS)

     

    MASSIMO PANDOLFO, M.D.

    Avant de se joindre à McGill, le Dr Massimo Pandolfo était chef du service de neurologie à l’Hôpital Érasme et professeur de neurologie à l’Université libre de Bruxelles (ULB), où il était également directeur du Laboratoire de neurologie expérimentale. Ses intérêts de recherche portent sur la neurogénétique.

    En 1996, une collaboration internationale dirigée par le Dr Pandolfo a été la première à identifier le gène de l’ataxie de Friedreich (FRDA). Il a depuis contribué à l’étude de la pathogenèse moléculaire de la maladie, au développement de traitements et à sa caractérisation clinique.

    Il a été coordonnateur de l’EFACTS (European Friedreich’s Ataxia Consortium for Translational Studies) et siège actuellement au conseil d’administration de la Fondation Ataxie Charlevoix-Saguenay. De plus, il a contribué à l’étude de plusieurs épilepsies monogéniques et a participé à des études génétiques sur les épilepsies courantes et sur la pharmacogénétique de l’épilepsie.

    THERESA DEGENHARD, Ph.D.

    Theresa Degenhard, Ph. D., est neuroscientifique et cheffe de projet au sein de l’équipe d’essais initiés par les chercheurs de l’Unité de recherch clinique du Neuro. Elle facilite la conception, le démarrage et la gestion d’essais cliniques portant sur des thérapies avancées comme l’ARN, les thérapies géniques et cellulaires.

    Elle a réalisé sa thèse de doctorat auprès du Dr Kevin Petrecca au Centre de recherche sur les tumeurs cérébrales du Neuro. Ses recherches portaient sur la diversité des cancers du cerveau à l’aide de technologies unicellulaires, ainsi que sur des travaux sur les cellules et les tissus afin d’identifier de nouvelles possibilités de traitement pour les patients atteints d’un cancer du cerveau sans options thérapeutiques.

    Diplômée du Programme de développement de l’entrepreneuriat en sciences de la vie de l’École de gestion John-Molson, elle sait parfaitement concilier les objectifs scientifiques d’un projet avec les exigences de financement et réglementaires pour traduire la recherche fondamentale en interventions thérapeutiques efficaces. Elle aime mener des projets percutants pour soutenir les patients, les soignants, les chercheurs et les industries afin de créer un espace pour une innovation médicale réussie et accessible aux patients.