Une étude sur le JNJ-63733657 chez les patients atteints de la Maladie d’Alzheimer précoce  (Autonomy)

La maladie d’Alzheimer (MA) est une maladie neurodégénérative mortelle qui se manifeste par des déficits cognitifs progressifs comprenant une perte de mémoire suivie d’une perte de fonction indépendante ainsi que des symptômes neuropsychiatriques tels que l’apathie, la dépression, l’anxiété, l’agitation et la psychose. JNJ-63733657 est un anticorps anti-tau monoclonal humanisé qui se lie au tau phosphorylé (P-tau).

L’étude évaluera si JNJ-63733657 peut ralentir le déclin clinique (cognitif et fonctionnel) chez les participants atteints de MA précoce avec des preuves d’un tau cérébral élevé (T+) et évaluera sa sécurité et sa tolérabilité.

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Initiative sur la démence frontotemporale génétique 2

Le but de l’étude est de mieux comprendre la FTD génétique, en particulier chez ceux qui présentent des mutations dans les gènes de la progranuline (GRN), de la protéine tau associée aux microtubules (MAPT) et du cadre de lecture ouvert 72 du chromosome 9 (C9ORF72). Il existe désormais des voies prometteuses pour le traitement de ces troubles, mais nous ne savons toujours pas quand commencer les médicaments ni comment mesurer la réponse au traitement.

GENFI enquête à la fois sur les personnes ayant développé des symptômes et également sur celles qui risquent de développer des symptômes à l’avenir car elles sont porteuses d’une mutation génétique anormale. En étudiant ces individus qui sont destinés à développer la maladie plus tard dans la vie, nous pouvons comprendre l’évolution dès les premiers changements. Les principaux objectifs de GENFI sont donc de développer des marqueurs permettant d’identifier la maladie à un stade précoce ainsi que des marqueurs permettant de suivre l’évolution de la maladie.

L’objectif final sera d’utiliser ces marqueurs dans de futurs essais cliniques de médicaments contre la FTD génétique.

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Une étude pour évaluer l’innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de ION717

Le but de cette étude est d’évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l’administration intrathécale (IT) de ION717.

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Une étude du PBFT02 chez des patients atteints de démence frontotemporale et de mutations de la progranuline (FTD-GRN) (upliFT-D)

PBFT02 est une thérapie génique pour la démence frontotemporale visant à délivrer une copie fonctionnelle du gène GRN dans le cerveau.

Cette étude évaluera la sécurité, la tolérance et l’efficacité de ce traitement chez des patients atteints de démence frontotemporale et de mutations du gène de la progranuline (FTD-GRN).

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