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Essai d’extension à long terme de phase 1b du RAY121 dans les maladies immunologiques (essai RAINBOW-LTE)

Étude longitudinale prospective multicentrique des résultats cliniques, de l’évolution de la maladie, de la qualité de vie liée à la santé et de l’utilisation des ressources de soins de santé chez les patients adultes atteints de neuropathie motrice multifocale.

Cet essai est une extension de l’essai précédent ARGX-117-2002. Il s’agit d’un essai multicentrique conçu pour évaluer la sécurité et la tolérance à long terme, l’efficacité, l’immunogénicité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) d’ARGX-117 par voie intraveineuse (IV) chez des adultes atteints de neuropathie motrice multifocale (MMN). L’essai comprendra une période de traitement en double aveugle (DTP), une période de traitement en ouvert (OTP) et une période de suivi de l’innocuité.

Étude visant à évaluer la séroprévalence des anticorps dirigés contre l’AAV8 et les biomarqueurs chez les patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif

La maladie de Pompe est une maladie génétique qui entraîne une faiblesse musculaire au fil du temps. Les personnes atteintes de la maladie de Pompe possèdent un gène défectueux qui produit une enzyme appelée alpha-glucosidase acide (ou GAA). En l’absence de cette enzyme, le glycogène s’accumule dans les cellules de l’organisme. Le traitement standard pour les personnes atteintes de la maladie de Pompe consiste à recevoir des perfusions régulières de l’enzyme GAA. Cependant, avec le temps, les personnes atteintes peuvent développer des anticorps contre l’enzyme GAA.

La thérapie génique est utilisée pour traiter les maladies causées par un gène défectueux. Elle consiste à remplacer le gène défectueux par un gène fonctionnel, introduit dans les cellules à l’aide de certains virus qui servent de vecteurs. Le matériel génétique du virus original est remplacé par le gène fonctionnel, de sorte que seul le gène fonctionnel pénètre dans les cellules. Un virus couramment utilisé comme vecteur dans la thérapie génique est le virus adéno-associé (ou AAV). Il s’agit d’un adénovirus, qui est à l’origine du rhume.

Le type original d’AAV n’est pas nocif pour l’homme. Cependant, les personnes qui ont été infectées par le type original d’AAV peuvent avoir développé des anticorps contre l’AAV. Ces anticorps peuvent empêcher le porteur de l’AAV avec le gène fonctionnel de pénétrer dans les cellules.

Dans cette étude, des adolescents plus âgés et des adultes atteints de la maladie de Pompe tardive participeront à l’étude. Ils n’auront pas bénéficié d’une thérapie génique utilisant l’AAV. Il y aura 2 groupes – ceux qui n’ont jamais eu de thérapie génique par AAV et ceux qui n’ont jamais eu de thérapie génique par AAV.

Étude de phase 3, multicentrique, randomisée, à quadruple insu et contrôlée par placebo visant à évaluer l’efficacité et l’innocuité du batoclimab comme traitement d’induction et d’entretien chez des participants adultes atteints de myasthénie grave généralisée (MGG).

L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité du batoclimab par rapport à un placebo (une substance inactive qui ressemble au batoclimab mais qui ne contient pas de médicament actif).

Le placebo utilisé dans cette étude ressemble exactement au batoclimab mais ne contient pas de médicament actif. Les placebos sont parfois appelés pilules de sucre, traitements factices ou simulacres. Nous utilisons un placebo pour comparer avec le batoclimab et pour nous assurer que les changements que vous signalez dans votre santé, qu’ils soient bons ou mauvais, ne sont pas dus au hasard. Dans ce formulaire d’information et de consentement, l’expression « médicament de l’étude » désigne soit le batoclimab, soit le placebo.

Pour cette étude, 240 hommes et femmes seront recrutés dans environ 110 centres en Amérique du Nord, en Asie, en Europe, en Amérique centrale et en Amérique du Sud. Les participants seront âgés de 18 ans et plus.

Étude de phase 3, multicentrique, à répartition aléatoire, à double insu et contrôlée par placebo visant à confirmer l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité du zilucoplan chez des sujets atteints de myasthénie grave généralisée

Le but de cette étude est de tester l’efficacité du zilucoplan et son innocuité chez les patients atteints de MGg.

Résultats moteurs pour valider les évaluations dans la dystrophie fascioscapérohumérale (DFSH)

L’objectif principal de cette proposition est de recueillir des résultats moteurs et fonctionnels spécifiques à la DFSH au fil du temps. La collecte de mesures spécifiques à la DFSHpermettra de s’assurer que le meilleur niveau de soins cliniques est fourni. L’espoir est également d’accélérer le développement de médicaments en acquérant une meilleure compréhension de l’impact de la DFSH sur la fonction motrice et d’autres aspects de la santé (respiration, utilisation d’un fauteuil roulant, etc.) et de l’importance d’un changement dans la fonction motrice qui serait cliniquement significatif pour les personnes atteintes de DFSH.

L’étude Motor Outcomes to Validate Evaluations in FSHD (MOVE FSHD) portera sur environ 450 participants atteints de DFSH, suivis pendant au moins trois ans. Un sous-ensemble de participants à l’étude MOVE FSHD, environ 200, participera à la sous-étude MOVE+, qui comprend une IRM du corps entier et une biopsie musculaire.