ÉTUDES EN RECRUTEMENT
Pour plus d’infos, contactez nm.neurocru@mcgill.ca.
ASTELLAS AT8450-02 (Pompe)
La maladie de Pompe est une maladie génétique qui entraîne une faiblesse musculaire au fil du temps. Les personnes atteintes de la maladie de Pompe possèdent un gène défectueux qui produit une enzyme appelée alpha-glucosidase acide (ou GAA). En l’absence de cette enzyme, le glycogène s’accumule dans les cellules de l’organisme. Le traitement standard pour les personnes atteintes de la maladie de Pompe consiste à recevoir des perfusions régulières de l’enzyme GAA. Cependant, avec le temps, les personnes atteintes peuvent développer des anticorps contre l’enzyme GAA.
La thérapie génique est utilisée pour traiter les maladies causées par un gène défectueux. Elle consiste à remplacer le gène défectueux par un gène fonctionnel, introduit dans les cellules à l’aide de certains virus qui servent de vecteurs. Le matériel génétique du virus original est remplacé par le gène fonctionnel, de sorte que seul le gène fonctionnel pénètre dans les cellules. Un virus couramment utilisé comme vecteur dans la thérapie génique est le virus adéno-associé (ou AAV). Il s’agit d’un adénovirus, qui est à l’origine du rhume.
Le type original d’AAV n’est pas nocif pour l’homme. Cependant, les personnes qui ont été infectées par le type original d’AAV peuvent avoir développé des anticorps contre l’AAV. Ces anticorps peuvent empêcher le porteur de l’AAV avec le gène fonctionnel de pénétrer dans les cellules.
Dans cette étude, des adolescents plus âgés et des adultes atteints de la maladie de Pompe tardive participeront à l’étude. Ils n’auront pas bénéficié d’une thérapie génique utilisant l’AAV. Il y aura 2 groupes – ceux qui n’ont jamais eu de thérapie génique par AAV et ceux qui n’ont jamais eu de thérapie génique par AAV.
GALILEO Vertex VX-670 (Dystrophie myotonique)
Le but de l’étude est d’évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du VX-670 à différentes doses uniques et multiples chez les participants atteints de DM1.
SANOFI VITALIZE (CIDP)
L’objectif de l’étude est d’évaluer l’efficacité de riliprubart par rapport à l’IVIg chez des participants adultes atteints de PIDC et recevant un traitement d’entretien par IVIg. L’étude durera au maximum 109 semaines et comprendra la sélection, les phases de traitement et le suivi.
UKansas MOVE FSHD
Résultats moteurs pour valider les évaluations dans la dystrophie fascioscapérohumérale (DFSH)
L’objectif principal de cette proposition est de recueillir des résultats moteurs et fonctionnels spécifiques à la DFSH au fil du temps. La collecte de mesures spécifiques à la DFSHpermettra de s’assurer que le meilleur niveau de soins cliniques est fourni. L’espoir est également d’accélérer le développement de médicaments en acquérant une meilleure compréhension de l’impact de la DFSH sur la fonction motrice et d’autres aspects de la santé (respiration, utilisation d’un fauteuil roulant, etc.) et de l’importance d’un changement dans la fonction motrice qui serait cliniquement significatif pour les personnes atteintes de DFSH.
L’étude Motor Outcomes to Validate Evaluations in FSHD (MOVE FSHD) portera sur environ 450 participants atteints de DFSH, suivis pendant au moins trois ans. Un sous-ensemble de participants à l’étude MOVE FSHD, environ 200, participera à la sous-étude MOVE+, qui comprend une IRM du corps entier et une biopsie musculaire.
L’équipe
Dr Oliver Blanchard
Chercheur principal
Dr Rami Massie
Chercheur principal
Pour plus d’informations, veuillez contacter
Dre Erin O’Ferrall
Chercheuse principale
Dre Angela Genge
Chercheuse principale
ÉTUDES À VENIR
ARGENX ARGX-113 ADAPT OCULUS (myasthénie oculaire)
Le but de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité de l’efgartigimod PH20 SC administré à l’aide d’une seringue pré-remplie chez des patients adultes atteints de myasthénie oculaire. L’étude comprend une partie A (environ 7 semaines) et une partie B (jusqu’à 2 ans). Dans la partie A, la moitié des participants recevra l’efgartigimod PH20 SC et l’autre moitié recevra un placebo. Dans la partie B, tous les participants recevront l’egartigimod PH20 SC. Les participants participeront à l’étude pendant environ 2 ans et 12 semaines.
ARROWHEAD ARO-DM1 (Dystrophie myotonique)
Il s’agit d’une étude de phase 1/2a à double insu, contrôlée par placebo et à dose croissante visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de doses uniques et multiples croissantes d’ARO-DM1 par rapport au placebo chez les hommes et les femmes atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1).
ARROWHEAD ARO-DUX4 (FSHD)
L’objectif de cette étude est d’évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de l’ARO-DUX4 chez des participants atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale de type 1 (FSHD1). Dans la première partie de l’étude, les participants recevront une dose d’ARO-DUX4 ou un placebo. Dans la partie 2 de l’étude, les participants recevront 4 doses d’ARO-DUX4 ou un placebo. Les participants qui auront terminé la première partie de l’étude auront la possibilité de se soumettre à une nouvelle sélection et d’être ré-randomisés dans la deuxième partie de l’étude. Tous les participants subiront des biopsies musculaires guidées par IRM avant et après l’administration de la dose (2 biopsies au total). Les participants qui terminent la partie 1 et s’inscrivent à la partie 2 devront subir une biopsie de dépistage supplémentaire. Les participants qui terminent la partie 1 ou la partie 2 peuvent avoir la possibilité de continuer à recevoir le médicament dans le cadre d’une étude d’extension ouverte ou peuvent être éligibles pour participer à des études cliniques à un stade ultérieur.
PEPGEN FREEDOM 2 (Dystrophie myotonique)
L’objectif principal de l’étude est d’évaluer la sécurité et la tolérabilité de doses uniques de PGN-EDODM1 administrées par voie intraveineuse (IV) à des participants atteints de dystrophie myotonique de type 1 (DM1).
L’étude comprend deux périodes : Une période de dépistage (jusqu’à 30 jours) et une période de traitement et d’observation (16 semaines).
EMD Serono MYCLAD (Dystrophie myotonique)
L’objectif de cette étude clinique est de déterminer l’efficacité et la sécurité d’une nouvelle formulation de cladribine orale chez des participants atteints de myasthénie généralisée (gMG) en comparaison avec un placebo. L’étude portera également sur l’efficacité soutenue, la nécessité d’un retraitement et la sécurité à long terme de la cladribine orale dans la myasthénie généralisée. Une composante supplémentaire est incluse pour caractériser la pharmacocinétique (PK) de la nouvelle formulation de cladribine chez les participants gMG. Cette étude est divisée en 3 périodes : la période pivot en double aveugle contre placebo (DBPC), et 2 extensions, l’extension en aveugle (BE) et la période de retraitement (RT).
CHUGAI RAY902CT RAINBOW (myopathie nécrosante à médiation immunitaire, dermatomyosite)
Cet essai collectif de phase 1b étudiera la sécurité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamie, l’immunogénicité et l’efficacité préliminaire de RAY121, un inhibiteur de la voie classique du complément, après administration de doses multiples chez des patients atteints de maladies immunologiques telles que le syndrome des antiphospholipides (SAP), la pemphigoïde bulleuse (PB), le syndrome de Behçet (BS), la dermatomyosite (DM), la myopathie nécrosante à médiation immunitaire (IMNM) et la thrombocytopénie immunitaire (ITP).
Dr Bernard Brais
Chercheur principal
Maria Gobbo
Cheffe d'équipe, Coord. recherche clin
Dre Daria Trojan
Chercheuse principal
Marie-Lise Béland
Coordinatrice de recherche clinique
ÉTUDES ACTIVES (NE RECRUTENT PLUS)
ARGENX ARGX-113-2003 (myasthénie grave généralisée)
L’objectif de cette étude ouverte est d’étudier l’efficacité, la sécurité et la tolérance d’un régime continu d’efgartigimod par rapport à un régime cyclique chez des participants atteints de myasthénie généralisée (gMG).
Les détails de l’étude sont les suivants :
L’étude durera jusqu’à 138 semaines (y compris la sélection et un suivi de sécurité de 9 semaines).
Partie A (période de comparaison des régimes) – 21 semaines
Partie B (période d’extension) – jusqu’à 105 semaines
La fréquence des visites, y compris les visites virtuelles, sera hebdomadaire jusqu’à la semaine 21 et toutes les 5 semaines pour le reste de l’étude.
ARGENX ARGX-117-2202 (Neuropathie motrice multifocale)
Cet essai est une extension de l’essai précédent ARGX-117-2002. Il s’agit d’un essai multicentrique conçu pour évaluer la sécurité et la tolérance à long terme, l’efficacité, l’immunogénicité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) d’ARGX-117 par voie intraveineuse (IV) chez des adultes atteints de neuropathie motrice multifocale (MMN). L’essai comprendra une période de traitement en double aveugle (DTP), une période de traitement en ouvert (OTP) et une période de suivi de l’innocuité.
IMMUNOVANT IMVT-1401-3101 (myasthénie grave généralisée)
L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité du batoclimab par rapport à un placebo (une substance inactive qui ressemble au batoclimab mais qui ne contient pas de médicament actif).
Le placebo utilisé dans cette étude ressemble exactement au batoclimab mais ne contient pas de médicament actif. Les placebos sont parfois appelés pilules de sucre, traitements factices ou simulacres. Nous utilisons un placebo pour comparer avec le batoclimab et pour nous assurer que les changements que vous signalez dans votre santé, qu’ils soient bons ou mauvais, ne sont pas dus au hasard. Dans ce formulaire d’information et de consentement, l’expression « médicament de l’étude » désigne soit le batoclimab, soit le placebo.
Pour cette étude, 240 hommes et femmes seront recrutés dans environ 110 centres en Amérique du Nord, en Asie, en Europe, en Amérique centrale et en Amérique du Sud. Les participants seront âgés de 18 ans et plus.
RAISE
Le but de cette étude est de tester l’efficacité du zilucoplan et son innocuité chez les patients atteints de MGg.
Plus d’information
Maryam Leclerc
Coordinatrice de recherche clinique
Sabrina Yusuf
Coordinatrice de recherche clinique
Julia Chiappini
Coordinatrice de recherche clinique