Passage de l’immunoglobuline intraveineuse à l’immunoglobuline sous-cutanée chez les patients atteints de myasthénie grave (MG) et de polyneuropathie démyélinisante inflammatoire chronique (PDIC) : une étude pilote prospective à un seul bras, en ouvert, pour déterminer l’efficacité, la satisfaction du traitement, l’utilisation des ressources de soins de santé et la tolérabilité

Le but de cette étude étudiera l’efficacité, la satisfaction du traitement, l’utilisation des ressources de soins de santé et la tolérabilité des SCIg chez les patients MG et CIDP précédemment traités avec des IgIV. . Les données recueillies au cours de l’étude pourraient également être utiles aux professionnels de la santé et aux chercheurs à l’avenir.

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Safety and Efficacy of Pitolisant on Excessive Daytime Sleepiness and Other Non-Muscular Symptoms in Patients With Myotonic Dystrophy Type 1

The primary objective of this study is to evaluate the safety and efficacy of pitolisant compared with placebo in treating excessive daytime sleepiness (EDS) in patients with Myotonic Dystrophy Type 1 ages 18 to 65 years.

The secondary objectives of this study are to assess the impact of pitolisant on fatigue, cognitive function and the burden of disease along with assessing the long-term safety and effectiveness of pitolisant in patients with Myotonic Dystrophy Type 1 ages 18 to 65 years.

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Une étude sur le nipocalimab administré à des adultes atteints de myasthénie grave généralisée

La myasthénie grave (MG) est une maladie neuromusculaire rare, hétérogène, caractérisée par une faiblesse musculaire fluctuante et fatigable. La MG est causée par des auto-anticorps pathogènes qui altèrent la transmission cholinergique dans la membrane postsynaptique au niveau de la jonction neuromusculaire et altèrent ou empêchent la contraction musculaire.

Le nipocalimab (également appelé JNJ-80202135 ou M281) est un anticorps monoclonal (mAb) d’immunoglobuline (Ig)G1 aglycosylé entièrement humain conçu pour se lier, saturer et bloquer sélectivement le site de liaison IgG sur le récepteur Fc néonatal endogène (FcRn) .

Cette étude consistera en une phase de dépistage (jusqu’à 4 semaines), une phase de traitement (une phase de 24 semaines en double aveugle contrôlée par placebo et une phase d’extension en ouvert [OLE] [jusqu’à 2 ans]) et un suivi – visite de sécurité (jusqu’à 8 semaines après la dernière perfusion de l’intervention à l’étude). Les évaluations d’efficacité comprendront des évaluations telles que le score Myasthenia Gravis – Activities of Daily Living (MG-ADL).

La durée totale de l’étude sera jusqu’à 4 ans et 8 mois.

Pour plus d’information: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04951622

Une étude multicentrique de phase III, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo pour évaluer l’efficacité, l’innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du satralizumab chez les patients atteints de myasthénie grave généralisée

Le but de cette étude est de comparer les effets, bons ou mauvais, des injections sous-cutanées (sous la peau) de satralizumab en association avec le traitement actuel (thérapie de fond) chez les patients atteints de gMG.

Cette étude collectera également davantage de données sur l’innocuité et l’efficacité à long terme du satralizumab et continuera à vous fournir un traitement par satralizumab pendant une période de prolongation en ouvert.

Pour cette étude, 240 participants masculins et féminins, dont 20 adolescents, seront recrutés dans 120 sites. Les autres participants seront âgés de 18 ans et plus. L’Institut neurologique de Montréal-Hôpital ne recrutera que des patients adultes âgés de 18 ans et plus.

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Étude de phase 2 à répartition aléatoire, à double insu, contrôlée par placebo, d’une durée de 48 semaines, à groupes parallèles visant à évaluer l’efficacité et l’innocuité du losmapimod comme traitement de sujets atteints de myopathie facio-scapulo-humérale (FSH) avec période de prolongation ouverte (PO)

L’objectif de la période de traitement contrôlé par placebo de 48 semaines de cette étude est de déterminer si le losmapimod peut ralentir ou arrêter l’évolution de la maladie chez des personnes atteintes de DFSH en empêchant ou en diminuant l’expression du DUX4 dans le muscle squelettique et d’autres organes touchés. Cette étude évaluera aussi comment vous vous sentez lorsque vous prenez le médicament à l’étude et évaluera comment, selon vous, le médicament à l’étude pourrait influer sur la progression de votre maladie.

A Phase 3 Global, Randomized, Open-label Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ALN-TTRSC02 in Patients With Hereditary Transthyretin Amyloidosis (hATTR Amyloidosis)

The purpose of this study is to evaluate the efficacy and safety of vutrisiran (ALN-TTRSC02) in patients with hereditary transthyretin amyloidosis (hATTR amyloidosis). Participants will receive vutrisiran or the reference comparator patisiran during the Treatment Period. The Treatment Period is followed by a Treatment Extension Period during which all participants in the patisiran group will switch to vutrisiran. This study will use the placebo arm of the APOLLO study (NCT01960348) as an external comparator for the primary and most other efficacy endpoints.

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Une étude de phase 3, randomisée, à double insu et contrôlée par placebo évaluant l’efficacité et l’innocuité du rozanolixizumab chez des patients adultes atteints de myasthénie grave généralisée

L’objectif de cette étude est d’évaluer l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité du rozanolixizumab. L’essai examinera également comment le rozanolixizumab agit dans le corps humain et comment le corps réagit au rozanolixizumab.

A Phase III trial of pamrevlumab or placebo in combination with systemic corticosteroids in subjects with non-ambulatory Duchenne Muscular Dystrophy

From clinicaltrials.gov:

This is a global, randomized, double-blind trial of pamrevlumab or placebo in combination with systemic corticosteroids in subjects with non-ambulatory Duchenne muscular dystrophy, aged 12 years and older. Approximately 90 male subjects will be randomized at a 1:1 ratio to Arm A (pamrevlumab + systemic corticosteroid) or Arm B (placebo+ systemic corticosteroid), respectively.

Subjects will be randomized in a 1:1 ratio to one of the two study treatment arms; pamrevlumab or placebo in combination with systemic steroids.

This trial has three study periods:

• Screening period: Up to 4 weeks
• Treatment period: 52 weeks
• Safety Follow-up period/final assessment: 4 weeks (Week 56 (+/-3 days))

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The purpose of this study is to investigate how effective PXT3003 is when compared to a placebo on the disease progression and symptoms of CMT1A. PXT3003 consists of a combination of very low doses of 3 currently approved pharmaceutical ingredients: (RS)-baclofen, naltrexone HCl, and D-sorbitol, which are thought to act in different ways to treat CMT1A. 

The placebo used in this study looks exactly like PXT3003 but it does not contain any active medication. Placebos are sometimes called sugar pills, dummy treatments, or shams. We are using a placebo to compare with PXT3003, and to ensure that the changes you report in your health, good or bad, are not only due to chance.  In this information and consent form, the use of “study drug” refers either to PXT3003 or to the placebo. 

The study also aims to assess the safety and tolerability (whether side effects of a medication can be handled by patients) of PXT3003. 

For this study, 350 male and female participants will be recruited at 50 sites globally. The participants will be aged between 16 to 65 years. Only adults 18 years and older will be recruited at the Montreal Neurological Institute-Hospital. 

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A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Ravulizumab in Complement-Inhibitor-Naïve Adult Patients With Generalized Myasthenia Gravis

From clinicaltrials.gov:

Inclusion criteria

1. Diagnosed with Myasthenia Gravis at least 6 months (180 days) prior to the date of the Screening Visit as confirmed by specific criteria.
2. Myasthenia Gravis Foundation of America Clinical Classification Class II to IV at screening.
3. MG-ADL profile must be ≥ 6 at screening and randomization (Day 1).
4. Vaccinated against meningococcal infections within 3 years prior to, or at the time of, initiating study drug to reduce the risk of meningococcal infection (N meningitidis).

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Étude de phase 3, multicentrique, à répartition aléatoire, à double insu et contrôlée par placebo visant à confirmer l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité du zilucoplan chez des sujets atteints de myasthénie grave généralisée

Le but de cette étude est de tester l’efficacité du zilucoplan et son innocuité chez les patients atteints de MGg.

Étude observationnelle, multicentrique, prospective évaluant l’innocuité (sûreté), la tolérabilité et l’efficacité potentielle du SPINRAZA chez les patients adultes atteints d’amyotrophie spinale

De clinicaltrials.gov. Malheureusement, les informations ne sont disponibles qu’en anglais. Pour plus d’informations en français, veuillez contacter Xin Di Dong.

This is a longitudinal, observational study of adult patients with genetically confirmed chromosome 5q SMA to examine the safety, tolerability, and effectiveness of SPINRAZA® (nusinersen) for up to 30 months.

This is a prospective, longitudinal, multi-center, observational study designed to evaluate the safety, tolerability, and effectiveness of SPINRAZA® (nusinersen) in ambulatory and non-ambulatory adult patients with SMA. Subjects with SMA II/III that are 18 years to 70 years of age who are planning to initiate treatment with SPINRAZA® (nusinersen) as part of their clinical care plan will be enrolled in this study. This study does not provide SPINRAZA® (nusinersen) or cover costs associated with standard clinical care.These patients will be treated by their respective physicians according to standard clinical practice. Study visits including standardized assessments of strength and function will occur at baseline, day 15 after treatment initiation, day 30, day 70, and then 4-month intervals through month 30.