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Essai d’extension à long terme de phase 1b du RAY121 dans les maladies immunologiques (essai RAINBOW-LTE)

Une étude de phase 1/2a à dose croissante pour évaluer l’innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l’ARO-DM1 chez des sujets atteints de dystrophie myotonique de type 1 âgés de entre 18 et 65 ans

Étude visant à évaluer la séroprévalence des anticorps dirigés contre l’AAV8 et les biomarqueurs chez les patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif

Recherche complémentaire destinée aux participants prenant déjà part à l’étude Astellas AT845-02 : une étude clinique de phase 1/2, ouverte et à doses croissantes, visant à évaluer la sécurité et l’efficacité préliminaire de l’AT845, une thérapie de transfert de gènes par vecteur AAV8, chez des patients atteints de la maladie de Pompe à début tardif.

Dans le cadre de l’étude AT845-01 en cours, un prélèvement sanguin supplémentaire de 10 ml sera effectué lors de chaque prise de sang prévue dans l’étude principale.  

Les principaux objectifs de cette étude complémentaire sont de mesurer les taux d’anticorps dirigés contre l’AAV8 (un type d’AAV) chez des personnes atteintes de la maladie de Pompe à apparition tardive n’ayant jamais reçu de traitement par AAV, de mesurer les taux d’anticorps dirigés contre l’enzyme GAA chez des personnes ayant déjà été traitées par la GAA dans le cadre d’un traitement enzymatique substitutif, de mesurer les taux de biomarqueurs de la maladie de Pompe et de rechercher d’éventuels problèmes médicaux.

Une étude mondiale de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité du delpacibart etedesiran (abrégé en del-desiran, anciennement AOC 1001) administré par voie intraveineuse pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1

L’étude comprend une période de sélection pouvant aller jusqu’à 6 semaines et une période de traitement de 54 semaines. La durée prévue est d’environ 60 semaines. Les participants seront répartis de manière aléatoire pour recevoir, sur le site de l’étude clinique, une perfusion intraveineuse soit de del-desiran, soit d’un placebo, toutes les 8 semaines, pour un total de 7 doses.

La dernière dose sera administrée à la semaine 48, suivie d’une évaluation finale à la semaine 54. Une fois les évaluations de la semaine 54 terminées, les participants éligibles auront la possibilité de participer à une étude d’extension en ouvert (OLE), sous réserve de l’approbation des autorités réglementaires.

Étude mondiale de phase 3, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi du delpacibart etedesiran (abrégé en del-desiran, anciennement AOC 1001) administré par voie intraveineuse pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1.

L’étude comprend une période de sélection pouvant aller jusqu’à 6 semaines et une période de traitement de 54 semaines. La durée prévue est d’environ 60 semaines. Les participants seront répartis de manière aléatoire pour recevoir, sur le site de l’étude clinique, une perfusion intraveineuse soit de del-desiran, soit d’un placebo, toutes les 8 semaines, pour un total de 7 doses.

La dernière dose sera administrée à la semaine 48, suivie d’une évaluation finale à la semaine 54. Une fois les évaluations de la semaine 54 terminées, les participants éligibles auront la possibilité de participer à une étude d’extension en ouvert (OLE), sous réserve de l’approbation des autorités réglementaires.

Résultats moteurs pour valider les évaluations dans la dystrophie fascioscapérohumérale (DFSH)

L’objectif principal de cette proposition est de recueillir des résultats moteurs et fonctionnels spécifiques à la DFSH au fil du temps. La collecte de mesures spécifiques à la DFSHpermettra de s’assurer que le meilleur niveau de soins cliniques est fourni. L’espoir est également d’accélérer le développement de médicaments en acquérant une meilleure compréhension de l’impact de la DFSH sur la fonction motrice et d’autres aspects de la santé (respiration, utilisation d’un fauteuil roulant, etc.) et de l’importance d’un changement dans la fonction motrice qui serait cliniquement significatif pour les personnes atteintes de DFSH.

L’étude Motor Outcomes to Validate Evaluations in FSHD (MOVE FSHD) portera sur environ 450 participants atteints de DFSH, suivis pendant au moins trois ans. Un sous-ensemble de participants à l’étude MOVE FSHD, environ 200, participera à la sous-étude MOVE+, qui comprend une IRM du corps entier et une biopsie musculaire.