Une étude d’innocuité et d’efficacité de l’ARGX-119 chez des patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) (ReALiSe)

Une étude d’extension de phase 2a, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo et avec traitement actif, pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité, l’efficacité, la pharmacocinétique et l’immunogénicité de l’ARGX-119 chez les participants atteints de sclérose latérale amyotrophique Cette étude vise à évaluer l’innocuité de l’ARGX-119 chez les adultes atteints de SLA.

L’étude évaluera également l’impact de l’ARGX-119 sur les résultats de la SLA, y compris la fonction musculaire. L’étude comprend 2 périodes : une période de traitement pendant laquelle les participants recevront l’une des trois doses d’ARGX-119 ou un placebo et une période de prolongation pendant laquelle tous les participants recevront la même dose d’ARGX-119. La participation à l’étude durera jusqu’à environ 100 semaines.

Étude de phase 2, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l’innocuité et l’efficacité du CORT113176 (dazucorilant) chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (DAZALS)

Cette étude vise à évaluer l’innocuité et l’efficacité du CORT113176 (dazucorilant) chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Les patients éligibles atteints de SLA seront randomisés dans l’un des trois groupes de traitement (1:1:1) en Amérique du Nord et en Europe pour une période de traitement en double aveugle de 24 semaines. Les patients ayant participé à l’étude (c’est-à-dire ayant effectué toutes les visites) pendant la période de traitement en double aveugle seront éligibles pour participer à une étude d’extension en ouvert (OLE) de 132 semaines. Une dose quotidienne de 300 mg de dazucorilant sera administrée pendant cette période. Les patients qui terminent la période de traitement en double aveugle et qui n’entrent pas dans l’OLE entreront dans la période de suivi de 132 semaines.

Une étude de phase 1-3 pour évaluer l’efficacité, l’innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l’ION363 administré par voie intrathécale chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique présentant des mutations de sarcome fusionné (FUS-ALS)

L’objectif principal de cette étude est d’évaluer l’efficacité de ION363 sur la fonction clinique et la survie chez les porteurs de mutations fusionnées dans le sarcome avec sclérose latérale amyotrophique (FUS-ALS).

Il s’agit d’une étude multicentrique en trois parties sur ION363 auprès d’un maximum de 95 participants. La première partie sera composée de participants qui seront randomisés dans un rapport de 2 : 1 pour recevoir un schéma thérapeutique multidose de ION363 ou un placebo pendant une période de 60 semaines, suivie de la partie 2, dans laquelle les participants recevront ION363 en ouvert pendant une période de 60 semaines. période de 84 semaines.

Les participants peuvent continuer à recevoir ION363 en ouvert dans la partie 3 pendant 3 années supplémentaires maximum ou jusqu’à ce que ION363 devienne commercialement disponible dans le pays du patient ou jusqu’à ce que le sponsor interrompe le programme de développement de ION363, selon la première éventualité.

Plus d’information

Évaluation du MN-166 (Ibudilast) pendant 12 mois suivie d’une extension en ouvert pendant 6 mois chez des patients atteints de SLA (COMBAT-ALS)

Une étude multicentrique de phase 2b/3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer l’efficacité, l’innocuité et la tolérabilité du MN-166 administré aux participants SLA pendant 12 mois, suivie d’une phase d’extension en ouvert de 6 mois .

Une étude de phase 1C pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de la prosétine chez les patients SLA.

La prosétine est un inhibiteur sélectif de MAP4K, oral et pénétrant dans le cerveau, développé par les cofondateurs de ProJenX à l’Université de Columbia pour le traitement de la SLA.

Suite à la découverte que l’inhibition de MAP4K confère une protection puissante des motoneurones dans plusieurs modèles de SLA dérivés de cellules souches de patients, la prosétine a été optimisée pour sa puissance contre les MAP4K, son efficacité dans le sauvetage des motoneurones et sa distribution préférentielle dans le SNC.

Une étude multicentrique, randomisée et en double aveugle, contrôlée par placebo, à doses multiples croissantes, pour évaluer l’innocuité et la tolérabilité du QRL-201 dans la SLA

L’objectif principal de cette étude est de déterminer l’innocuité et la tolérabilité de doses multiples de QRL-201 chez les personnes vivant avec la SLA.