ÉTUDES EN RECRUTEMENT

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AP101-02

Une étude pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité, les marqueurs pharmacodynamiques (PD) et la pharmacocinétique (PK) de l’AP-101 chez les participants atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Le but de ce projet est d’évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la PK et la PD de l’AP-101 chez les participants atteints de fALS et de sALS.

Les participants éligibles seront randomisés pour prendre le médicament à l’étude ou un placebo par perfusion intraveineuse (IV).

Cette étude comprend des perfusions au jour 1 et une dose d’entretien au jour 2 et toutes les 3 semaines jusqu’à la semaine 24. Il y a un suivi après 12 semaines supplémentaires.

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Biogen 275AS101 (Ataxin) (BIIB105)

Étude de phase 1 à doses multiples croissantes visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de BIIB105 administré par voie intrathécale à des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique porteurs ou non d’une expansion de la séquence poly-CAG dans le gène de l’ataxine 2

L’objectif de l’étude est de déterminer si BIIB105 est sûr et tolérable chez les personnes atteintes de SLA ou de SLA polyQ. Cette étude évaluera également:

comment le corps traite BIIB105 (appelé «pharmacocinétique» ou PK);

les concentrations de BIIB105 dans le liquide céphalorachidien (LCR), c’est-à-dire le liquide autour de la moelle épinière;

ce que BIIB105 fait dans le corps (appelé «pharmacodynamique» ou PD);

si BIIB105 modifie les symptômes de la SLA.

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COMBAT-ALS (ibudilast)

Évaluation du MN-166 (Ibudilast) pendant 12 mois suivie d’une extension en ouvert pendant 6 mois chez des patients atteints de SLA (COMBAT-ALS)

Une étude multicentrique de phase 2b/3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer l’efficacité, l’innocuité et la tolérabilité du MN-166 administré aux participants SLA pendant 12 mois, suivie d’une phase d’extension en ouvert de 6 mois .

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HIMALAYA (ACT16970 - SAR443820)

Étude de phase 2 pour SAR443820 chez des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique

Il s’agit d’un traitement parallèle, phase 2, étude randomisée en double aveugle pour évaluer l’efficacité, l’innocuité, la tolérabilité, la PK et la PD du SAR443820 oral deux fois par jour (BID) par rapport au placebo chez les participants masculins et féminins, 18 à 80 ans de âge avec la SLA suivi d’une période d’extension à long terme en ouvert.

L’étude  se compose de 2 parties (A et B) comme suit :

La partie A est une partie de 24 semaines, en double aveugle, contrôlée par placebo, précédée d’une période de dépistage pouvant aller jusqu’à 4 semaines avant le jour 1.

La partie B est une période de prolongation ouverte à long terme qui commence à la fin de la partie A (semaine 24) et se poursuit jusqu’à la semaine 106.

 

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ION363-CS1 (ION363)

Une étude de Phase 1-3 pour évaluer l’efficacité, l’innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de ION363 administré par voie intrathécale chez des patients atteints de sclérose latérale amyothrophique avec la mutation FUS

Évaluer l’efficacité clinique de ION363 dans le fonctionnement clinique et la survie des patients atteints de sclérose amyotrophique latéral avec la mutation FUS (fusionnée en cas de sarcôme).

 

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QURALIS QRC-201

Une étude multicentrique, randomisée et en double aveugle, contrôlée par placebo, à doses multiples croissantes, pour évaluer l’innocuité et la tolérabilité du QRL-201 dans la SLA

L’objectif principal de cette étude est de déterminer l’innocuité et la tolérabilité de doses multiples de QRL-201 chez les personnes vivant avec la SLA.

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ÉTUDES OBSERVATIONELLES

CALS-NIC2

Nouveaux biomarqueurs d’imagerie par résonance magnétique (IRM) pour la surveillance de la progression de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Cette étude a été conçue pour améliorer notre compréhension des changements survenant dans le cerveau en présence d’une SLA ou d’une autre maladie des motoneurones, et ce, au moyen de techniques d’IRM avancées.

La SLA est une maladie dégénérative complexe des motoneurones. Il n’existe actuellement aucun traitement capable de ralentir significativement la progression de la maladie. Il est difficile de mesurer avec précision les changements qui surviennent dans le cerveau, ce qui complique la découverte de traitements efficaces.

Cette étude nous aidera à comprendre le lien entre les changements dans le fonctionnement du cerveau et les symptômes et la progression de cette maladie des motoneurones. On espère que les méthodes avancées d’IRM utilisées dans cette étude aideront à diagnostiquer la SLA plus rapidement au cours de son évolution et à améliorer l’évaluation des nouveaux traitements.

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CAPTURE SLA

Plateforme d’analyse complète pour comprendre, remédier et éliminer la SLA (CAPTURE SLA)

Il s’agit d’une étude de cohorte prospective, multicentrique et longitudinale portant sur l’histoire naturelle de la SLA et des troubles apparentés. CAPTURE ALS recueillera des données et des échantillons biologiques auprès des participants afin de créer l’image biologique la plus complète des personnes vivant avec la SLA.

Grâce à la science ouverte, ces informations recueillies auprès des participants seront partagées de manière anonyme avec des chercheurs du monde entier sur la SLA afin de mieux comprendre et traiter la SLA.

REFINE-ALS

Radicava®/(Edaravone) Findings in Biomarkers From ALS (REFINE-ALS)

The purpose of this study is to find biomarkers that show why edaravone is slowing ALS symptom progression. The data gathered during the study may also be useful for medical professionals and researchers in the future.

For this study, 300 male and female participants aged 18 and older will be recruited at approximately 40 sites.

You are about to start taking edaravone per your standard of care treatment for your ALS treatment. We will ensure that your visits for the clinical trial are scheduled around your standard of care treatment.

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L’ÉQUIPE – SLA

L’ÉQUIPE – SLA

Dre Angela Genge

Dre Angela Genge

Chercheuse principale

Vanessa Bertone

Vanessa Bertone

Chef d'équipe, Coord. Recherche principale

Dipannita Purkayastha

Dipannita Purkayastha

Coord de recherche clinique

L’ÉQUIPE – SLA

L’ÉQUIPE – SLA

Dr Rami Massie

Dr Rami Massie

Chercheur principal

Maria Gobbo

Maria Gobbo

Coordinatrice de recherche clinique

Lana McGeary

Lana McGeary

Coordinatrice de recherche

ÉTUDES À VENIR

Darifenacine

La recherche s’appuie sur des recherches antérieures montrant que la perte de l’innervation, ou dénervation, des jonctions neuromusculaires est l’un des premiers événements pathologiques de la SLA. La stratégie de l’essai consiste à cibler les jonctions neuromusculaires pour maintenir cette connexion essentielle entre les neurones et les muscles, améliorant ainsi la fonction musculaire, prévenant la perte de masse musculaire et améliorant la locomotion et la survie. 

 

PROGENX PRO-101 (Prostetine)

Une étude de phase 1C pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de la prosétine chez les patients SLA.

La prosétine est un inhibiteur sélectif de MAP4K, oral et pénétrant dans le cerveau, développé par les cofondateurs de ProJenX à l’Université de Columbia pour le traitement de la SLA.

Suite à la découverte que l’inhibition de MAP4K confère une protection puissante des motoneurones dans plusieurs modèles de SLA dérivés de cellules souches de patients, la prosétine a été optimisée pour sa puissance contre les MAP4K, son efficacité dans le sauvetage des motoneurones et sa distribution préférentielle dans le SNC.

ÉTUDES ACTIVES (NE RECRUTENT PLUS)

ALS-AT-1501-A201

A Phase 2a Open-Label, Multi-Center Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Multiple Doses of AT-1501 in Adults with ALS

The purpose of this study is to assess the safety and tolerability of AT-1501.

For this study, 54 male and female participants will be recruited at 10-13 sites. The participants will be ages 18 years and older.

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ALS-AT-1501-A201

A Phase 2a Open-Label, Multi-Center Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Multiple Doses of AT-1501 in Adults with ALS

The purpose of this study is to assess the safety and tolerability of AT-1501.

For this study, 54 male and female participants will be recruited at 10-13 sites. The participants will be ages 18 years and older.

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ANX005-ALS-01

 Étude de phase 2a sur l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l’ANX005 par voie intraveineuse chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique

Le but de cette étude est de déterminer si le médicament expérimental ANX005 est bien toléré et sûr chez les sujets atteints de SLA lorsqu’il est administré le jour 1, le jour 5 ou 6, puis toutes les 2 semaines les semaines 2, 4, 6, 8 et 10. Un autre objectif de cette étude est d’en savoir plus sur le médicament expérimental.

Pour cette étude, 24 participants masculins et féminins seront recrutés sur environ 18 sites dans le monde. Les participants seront âgés de plus de 18 ans.

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BIOGEN 233AS102 (BIIB067)

Étude de prolongation pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l’effet à long terme sur la progression de la maladie du BIIB067 administré aux adultes atteints de la sclérose latérale amyotrophique provoquée par la mutation de la superoxyde dismutase-1 ayant déjà reçu un traitement

L’objectif principal de cette étude de prolongation est de découvrir l’innocuité (absence de danger), la tolérabilité et la pharmacocinétique (PK) à plus long terme du médicament à l’étude chez des participants atteints de la sclérose latérale amyotrophique provoquée par une mutation du gène de la superoxyde dismutase-1 (SLA-SOD1).

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CALICO (M20-405)

ABBV-CLS-7262 est un médicament expérimental en cours de recherche pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique. Il s’agit d’une étude en 2 parties de 48 semaines. La partie 1 sera une étude de 4 semaines, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo ; La partie 2 sera une extension de traitement actif (ATE) de 44 semaines au cours de laquelle tous les sujets recevront ABBV-CLS-7262.

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Hudson Biomarker LP study
Caractérisation des taux de biomarqueurs dans le sang et le LCR de patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), de patients atteints de SLA avec démence frontotemporale (DFT) et de participants témoins aux caractéristiques démographiques semblables

Il arrive que le sang et le liquide rachidien des personnes atteintes d’une maladie contiennent des substances différentes de celles que l’on retrouve chez les personnes qui n’ont pas cette maladie. On tente de détecter ces substances dans le sang et le liquide rachidien de patients atteints SLA et de SLA-DFT. On cherche à savoir si ces substances peuvent avoir un lien avec différents stades de ces maladies. On souhaite également savoir si certaines de ces substances se retrouvent chez les patients atteints de SLA et les patients atteints de SLA-DFT.

MT-1186-A02 (edaravone oral quotidien)

Une étude de phase 3b, multicentrique, randomisée, en double aveugle pour évaluer l’efficacité et l’innocuité de l’édaravone orale administrée pendant une période de 48 semaines chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Le but de cette étude est de tester si une forme liquide orale expérimentale d’edaravone (une solution liquide que vous allez avaler) est efficace comme traitement contre la SLA ; et s’il est sûr et bien toléré lorsqu’il est administré à des patients atteints de votre maladie. L’étude comparera l’efficacité et l’innocuité de deux schémas posologiques différents de la forme orale de l’édaravone.

Pour cette étude, environ 380 participants masculins et féminins seront recrutés dans environ 95 sites. Les participants seront âgés de 18 à 75 ans inclusivement.

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MT-1186-A03 (edaravone oral)

Une étude de phase 3b, multicentrique, randomisée, en double aveugle pour évaluer l’efficacité et l’innocuité de l’édaravone orale administrée pendant une période de 48 semaines chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Le but de cette étude est de tester si une forme liquide orale expérimentale d’edaravone (une solution liquide que vous allez avaler) est efficace comme traitement contre la SLA ; et s’il est sûr et bien toléré lorsqu’il est administré à des patients atteints de votre maladie. L’étude comparera l’efficacité et l’innocuité de deux schémas posologiques différents de la forme orale de l’édaravone.

Pour cette étude, environ 380 participants masculins et féminins seront recrutés dans environ 95 sites. Les participants seront âgés de 18 à 75 ans inclusivement.

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REALS-1 (Enoxacin)

Étude monocentrique de phase 1b/2 à répartition aléatoire, à double insu et en groupes parallèles visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de trois doses d’énoxacine (200 mg deux fois par jour, 400 mg deux fois par jour et 600 mg deux fois par jour) chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

L’objectif de cette étude est d’évaluer l’innocuité et la tolérabilité de l’énoxacine chez les patients atteints de SLA.

WVE-004

Étude de WVE-004 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à C9orf72 ou de démence frontotemporale (FTD) (FOCUS-C9)

Il s’agit d’une étude multicentrique de phase 1b/2a, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la PK et la PD du WVE-004 intrathécal (IT) chez des patients adultes atteints de SLA ou de FTD associée à C9orf72. Pour participer à l’étude, les patients doivent avoir une mutation documentée  dans la première région intronique du gène C9orf72 et être diagnostiqués avec la SLA ou la FTD.

Pour cette étude, 42 personnes âgées de 18 à 80 ans seront recrutées.

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AP101-02

Une étude pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité, les marqueurs pharmacodynamiques (PD) et la pharmacocinétique (PK) de l’AP-101 chez les participants atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Le but de ce projet est d’évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la PK et la PD de l’AP-101 chez les participants atteints de fALS et de sALS.

Les participants éligibles seront randomisés pour prendre le médicament à l’étude ou un placebo par perfusion intraveineuse (IV).

Cette étude comprend des perfusions au jour 1 et une dose d’entretien au jour 2 et toutes les 3 semaines jusqu’à la semaine 24. Il y a un suivi après 12 semaines supplémentaires.

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Biogen 275AS101 (Ataxin) (BIIB105)

Étude de phase 1 à doses multiples croissantes visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de BIIB105 administré par voie intrathécale à des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique porteurs ou non d’une expansion de la séquence poly-CAG dans le gène de l’ataxine 2

L’objectif de l’étude est de déterminer si BIIB105 est sûr et tolérable chez les personnes atteintes de SLA ou de SLA polyQ. Cette étude évaluera également:

comment le corps traite BIIB105 (appelé «pharmacocinétique» ou PK);

les concentrations de BIIB105 dans le liquide céphalorachidien (LCR), c’est-à-dire le liquide autour de la moelle épinière;

ce que BIIB105 fait dans le corps (appelé «pharmacodynamique» ou PD);

si BIIB105 modifie les symptômes de la SLA.

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COMBAT-ALS (ibudilast)

Évaluation du MN-166 (Ibudilast) pendant 12 mois suivie d’une extension en ouvert pendant 6 mois chez des patients atteints de SLA (COMBAT-ALS)

Une étude multicentrique de phase 2b/3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer l’efficacité, l’innocuité et la tolérabilité du MN-166 administré aux participants SLA pendant 12 mois, suivie d’une phase d’extension en ouvert de 6 mois .

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HIMALAYA (ACT16970 - SAR443820)

Étude de phase 2 pour SAR443820 chez des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique

Il s’agit d’un traitement parallèle, phase 2, étude randomisée en double aveugle pour évaluer l’efficacité, l’innocuité, la tolérabilité, la PK et la PD du SAR443820 oral deux fois par jour (BID) par rapport au placebo chez les participants masculins et féminins, 18 à 80 ans de âge avec la SLA suivi d’une période d’extension à long terme en ouvert.

L’étude  se compose de 2 parties (A et B) comme suit :

La partie A est une partie de 24 semaines, en double aveugle, contrôlée par placebo, précédée d’une période de dépistage pouvant aller jusqu’à 4 semaines avant le jour 1.

La partie B est une période de prolongation ouverte à long terme qui commence à la fin de la partie A (semaine 24) et se poursuit jusqu’à la semaine 106.

 

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ION363-CS1 (ION363)

Une étude de Phase 1-3 pour évaluer l’efficacité, l’innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de ION363 administré par voie intrathécale chez des patients atteints de sclérose latérale amyothrophique avec la mutation FUS

Évaluer l’efficacité clinique de ION363 dans le fonctionnement clinique et la survie des patients atteints de sclérose amyotrophique latéral avec la mutation FUS (fusionnée en cas de sarcôme).

 

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NOS ÉTUDES SOUS LA LOUPE

REALS-1 - une voie de traitement prometteuse

FUS-SLA - premier traitement ASO pour un variant aggressif

PARCOURS DU PATIENT