ÉTUDES EN RECRUTEMENT

Pour plus d’infos, contactez  als-cru.neuro@mcgill.ca.

AP101-02

A Study to Evaluate, Safety, Tolerability, Pharmacodynamic (PD) Markers and Pharmacokinetics (PK) of AP-101 in Participants With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

The purpose of this project is to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD of AP-101 in participants with fALS and sALS.

Eligible participants will be randomized to take the study drug or a placebo by intravenous infusion (IV).

This study includes infusions at Day 1 and a maintenance dose at Day 2 and every 3 weeks until week 24. There is a follow-up after an additional 12 weeks.

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ANX005-ALS-01

 Étude de phase 2a sur l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l’ANX005 par voie intraveineuse chez des sujets atteints de sclérose latérale amyotrophique

Le but de cette étude est de déterminer si le médicament expérimental ANX005 est bien toléré et sûr chez les sujets atteints de SLA lorsqu’il est administré le jour 1, le jour 5 ou 6, puis toutes les 2 semaines les semaines 2, 4, 6, 8 et 10. Un autre objectif de cette étude est d’en savoir plus sur le médicament expérimental.

 

Pour cette étude, 24 participants masculins et féminins seront recrutés sur environ 18 sites dans le monde. Les participants seront âgés de plus de 18 ans.

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Biogen 275AS101 (Ataxin) (BIIB105)

Étude de phase 1 à doses multiples croissantes visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de BIIB105 administré par voie intrathécale à des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique porteurs ou non d’une expansion de la séquence poly-CAG dans le gène de l’ataxine 2

L’objectif de l’étude est de déterminer si BIIB105 est sûr et tolérable chez les personnes atteintes de SLA ou de SLA polyQ. Cette étude évaluera également:

comment le corps traite BIIB105 (appelé «pharmacocinétique» ou PK);

les concentrations de BIIB105 dans le liquide céphalorachidien (LCR), c’est-à-dire le liquide autour de la moelle épinière;

ce que BIIB105 fait dans le corps (appelé «pharmacodynamique» ou PD);

si BIIB105 modifie les symptômes de la SLA.

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Biogen 233AS102 (BIIB067)

Étude de prolongation pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l’effet à long terme sur la progression de la maladie du BIIB067 administré aux adultes atteints de la sclérose latérale amyotrophique provoquée par la mutation de la superoxyde dismutase-1 ayant déjà reçu un traitement

L’objectif principal de cette étude de prolongation est de découvrir l’innocuité (absence de danger), la tolérabilité et la pharmacocinétique (PK) à plus long terme du médicament à l’étude chez des participants atteints de la sclérose latérale amyotrophique provoquée par une mutation du gène de la superoxyde dismutase-1 (SLA-SOD1).

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CALS-NIC2

Nouveaux biomarqueurs d’imagerie par résonance magnétique (IRM) pour la surveillance de la progression de la sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Cette étude a été conçue pour améliorer notre compréhension des changements survenant dans le cerveau en présence d’une SLA ou d’une autre maladie des motoneurones, et ce, au moyen de techniques d’IRM avancées.

La SLA est une maladie dégénérative complexe des motoneurones. Il n’existe actuellement aucun traitement capable de ralentir significativement la progression de la maladie. Il est difficile de mesurer avec précision les changements qui surviennent dans le cerveau, ce qui complique la découverte de traitements efficaces.

Cette étude nous aidera à comprendre le lien entre les changements dans le fonctionnement du cerveau et les symptômes et la progression de cette maladie des motoneurones. On espère que les méthodes avancées d’IRM utilisées dans cette étude aideront à diagnostiquer la SLA plus rapidement au cours de son évolution et à améliorer l’évaluation des nouveaux traitements.

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CALICO M20-405

A Phase 1 Study to Investigate the Safety and Pharmacokinetics of ABBV-CLS-7262 in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis

ABBV-CLS-7262 is an investigational drug being researched for the treatment of Amyotrophic Lateral Sclerosis. This is a 48-week, 2-part study. Part 1 will be a 4-week, randomized, double-blind, placebo-controlled study; Part 2 will be a 44-week active treatment extension (ATE) during which all subjects will receive ABBV-CLS-7262.

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COMBAT-ALS (ibudilast)
Evaluation of MN-166 (Ibudilast) for 12 Months Followed by an Open-label Extension for 6 Months in Patients With ALS (COMBAT-ALS)

From clinicaltrials.gov:

A Phase 2b/3 multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel group study to evaluate the efficacy, safety and tolerability of MN-166 given to ALS participants for 12 months followed by a 6-month open-label extension phase.

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Hudson Biomarker LP study

Caractérisation des taux de biomarqueurs dans le sang et le LCR de patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), de patients atteints de SLA avec démence frontotemporale (DFT) et de participants témoins aux caractéristiques démographiques semblables

Il arrive que le sang et le liquide rachidien des personnes atteintes d’une maladie contiennent des substances différentes de celles que l’on retrouve chez les personnes qui n’ont pas cette maladie. On tente de détecter ces substances dans le sang et le liquide rachidien de patients atteints SLA et de SLA-DFT. On cherche à savoir si ces substances peuvent avoir un lien avec différents stades de ces maladies. On souhaite également savoir si certaines de ces substances se retrouvent chez les patients atteints de SLA et les patients atteints de SLA-DFT.

ION363-CS1 (ION363)

A Une étude de Phase 1-3 pour évaluer l’efficacité, l’innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de ION363 administré par voie intrathécale chez des patients atteints de sclérose latérale amyothrophique avec la mutation FUS

Évaluer l’efficacité clinique de ION363 dans le fonctionnement clinique et la survie des patients atteints de sclérose amyotrophique latéral avec la mutation FUS (fusionnée en cas de sarcôme). 

 

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MT-11860-A02 (daily oral edaravone)

A Phase 3b, Multicenter, Randomized, Double-Blind Study to Evaluate Efficacy and Safety of Oral Edaravone Administered for a Period of 48 Weeks in Subjects with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

The purpose of this study is to test whether an experimental oral liquid form of edaravone (a liquid solution that you will swallow) is effective as treatment against ALS; and if it is safe and well tolerated when given to patients with your illness. The study will compare the efficacy and safety of two different dosing regimens of the oral form of edaravone .

For this study, approximately 380 male and female participants will be recruited at approximately 95 sites. The participants will be aged between 18 and 75 years inclusively.

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REALS-1 (Enoxacin)

Étude monocentrique de phase 1b/2 à répartition aléatoire, à double insu et en groupes parallèles visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de trois doses d’énoxacine (200 mg deux fois par jour, 400 mg deux fois par jour et 600 mg deux fois par jour) chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique

L’objectif de cette étude est d’évaluer l’innocuité et la tolérabilité de l’énoxacine chez les patients atteints de SLA.

WVE-004
Study of WVE-004 in Patients With C9orf72-associated Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) or Frontotemporal Dementia (FTD) (FOCUS-C9)

This is a Phase 1b/2a multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD of intrathecal (IT) WVE-004 in adult patients with C9orf72-associated ALS or FTD. To participate in the study, patients must have a documented mutation (GGGGCC [G4C2] repeat expansion) in the first intronic region of the C9orf72 gene and be diagnosed with ALS or FTD.

For this study, 42 individuals between the ages of 18 and 80 will be recruited.

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ÉTUDES OBSERVATIONELLES

CAPTURE SLA

Plateforme d’analyse complète pour comprendre, remédier et éliminer la SLA (CAPTURE SLA)

Il s’agit d’une étude de cohorte prospective, multicentrique et longitudinale portant sur l’histoire naturelle de la SLA et des troubles apparentés. CAPTURE ALS recueillera des données et des échantillons biologiques auprès des participants afin de créer l’image biologique la plus complète des personnes vivant avec la SLA.

Grâce à la science ouverte, ces informations recueillies auprès des participants seront partagées de manière anonyme avec des chercheurs du monde entier sur la SLA afin de mieux comprendre et traiter la SLA.

ALS Pharma
La protéine SOD1 mal pliée comme biomarqueur de la SLA

Le but de ce projet est de comparer la présence de protèine SOD1 dans le liquide céphalo-rachidien de participants atteints de SLA avec le liquide céphalo-rachidien de volontaires non SLA appariés sur le plan démographique. Pour ce faire, une ponction lombaire doit être pratiquée.

REFINE-ALS

Radicava®/(Edaravone) Findings in Biomarkers From ALS (REFINE-ALS)

The purpose of this study is to find biomarkers that show why edaravone is slowing ALS symptom progression. The data gathered during the study may also be useful for medical professionals and researchers in the future.

For this study, 300 male and female participants aged 18 and older will be recruited at approximately 40 sites.

You are about to start taking edaravone per your standard of care treatment for your ALS treatment. We will ensure that your visits for the clinical trial are scheduled around your standard of care treatment.

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L’ÉQUIPE – SLA

L’ÉQUIPE – SLA

Dre Angela Genge

Dre Angela Genge

Chercheuse principale

Mathias Couillard

Mathias Couillard

Coordinateur principal de recherche clinique

Helen Fong

Helen Fong

Coordinatrice de recherche clinique

Sean Turner

Sean Turner

Coordinateur de recherche clinique

L’ÉQUIPE – SLA

L’ÉQUIPE – SLA

Dr Rami Massie

Dr Rami Massie

Chercheur principal

Vanessa Bertone

Vanessa Bertone

Coordinatrice de recherche clinique

Maria Gobbo

Maria Gobbo

Coordinatrice de recherche clinique

ÉTUDES À VENIR

Machine Learning in ALS
Machine learning in the detection of upper and lower motor neuron features in speech of patients with ALS

The purpose of this study is is to develop a tool that allows identification of UMN and LMN features in speech in patients with bulbar dysfunction due to ALS and other MND.

Learning more about characteristics of UMN and LMN symptoms in ALS/MND will help us to better understand the disease, possibly improve time between symptom onset and diagnosis and may result in new assessment and therapy tools.

For this study, 150 male and female participants will be recruited at about 11 ALS/MND clinics throughout Canada and the USA (in Toronto, London, Hamilton, Edmonton, Calgary, Saskatoon, Montreal, Quebec City, Fredericton, Gainesville and Ohio).

MT-1186-A03 (A01 extension study) (oral edaravone)
A Phase 3, Multi-Center, Open-label, Safety Extension Study of Oral Edaravone Administered over 96 Weeks in Subjects with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

The purpose of this study is to evaluate the long-term safety and effectiveness of edaravone in participants with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) over 96 weeks.

The results of this study could help Mitsubishi Tanabe Pharma Development America, Inc. acquire Health Canada approval for the oral liquid form of edaravone in the future. This would allow the oral liquid form of edaravone to be used in regular medical practice. The data gathered during the study may also be useful for medical professionals and researchers in the future.

For this study, 100 male and female participants who successfully completed study MT-1186-A01 will be enrolled in this study. The participants will be aged between 18 and 75 years.

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CY5032

CY5032 is the long term Open Label Extension of the CY5031 study. It is the same medication but over a year long. Patients have to complete CY5031 before enrolling in CY5032.

More information to come.

ACT16970

More information to come.

ÉTUDES ACTIVES (NE RECRUTENT PLUS)

MT-1186 (oral edaravone)
Safety Study of Oral Edaravone Administered in Subjects With ALS

From clinicaltrials.gov:

The objective of this study is to evaluate the long-term safety and tolerability of oral edaravone in subjects with Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) over 24 and 48 weeks.

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ALS-AT-1501-A201

A Phase 2a Open-Label, Multi-Center Study to Evaluate the Safety and Tolerability of Multiple Doses of AT-1501 in Adults with ALS

The purpose of this study is to assess the safety and tolerability of AT-1501.

For this study, 54 male and female participants will be recruited at 10-13 sites. The participants will be ages 18 years and older.

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Hudson Biomarker LP study
Caractérisation des taux de biomarqueurs dans le sang et le LCR de patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), de patients atteints de SLA avec démence frontotemporale (DFT) et de participants témoins aux caractéristiques démographiques semblables

Il arrive que le sang et le liquide rachidien des personnes atteintes d’une maladie contiennent des substances différentes de celles que l’on retrouve chez les personnes qui n’ont pas cette maladie. On tente de détecter ces substances dans le sang et le liquide rachidien de patients atteints SLA et de SLA-DFT. On cherche à savoir si ces substances peuvent avoir un lien avec différents stades de ces maladies. On souhaite également savoir si certaines de ces substances se retrouvent chez les patients atteints de SLA et les patients atteints de SLA-DFT.

NOS ÉTUDES SOUS LA LOUPE

REALS-1 - une voie de traitement prometteuse

FUS-SLA - premier traitement ASO pour un variant aggressif

PARCOURS DU PATIENT