ÉTUDES EN RECRUTEMENT
ATAXIES
ARROWHEAD ARO-ATXN2 (SCA2)
Les participants adultes atteints d’ataxie spinocérébelleuse de type 2 (SCA2) porteurs d’au moins 33 répétitions de cytosine, adénine, guanine (CAG) dans le gène ATXN2 et répondant à tous les critères d’éligibilité du protocole seront randomisés pour recevoir une dose unique d’ARO-ATXN2 ou un placebo. Leurs paramètres d’innocuité, de tolérance, de pharmacocinétique (PK) et de pharmacodynamie (PD) seront évalués.
MALADIE DE HUNTINGTON
GENERATION HD2
Cette étude évaluera l’innocuité, les biomarqueurs et l’efficacité du tominersen par rapport au placebo chez des participants atteints de la maladie de Huntington (MH) prodromique et précoce.
WE45491
Pour participer à cette étude épidémiologique, une visite d’une journée sur le site de l’étude est requise. Les participants seront recrutés dans les cliniques de la maladie de Huntington et il leur sera demandé de répondre à des questions concernant leurs données démographiques, notamment le sexe, l’âge, la race et l’origine ethnique, ainsi que leurs antécédents médicaux et médicamenteux. À la fin de la visite, un échantillon de sang sera prélevé pour permettre le test avec un test de séquençage spécialement conçu pour la mise en phase des polymorphismes mononucléotidiques (SNP) sur les allèles Huntington de type sauvage (wtHTT) et Huntington mutant (mHTT).
MALADIE DE PARKINSON
LUMA
Dans cette étude, les chercheurs en apprendront davantage sur un médicament à l’étude appelé BIIB122 chez des participants atteints de la maladie de Parkinson (MP) à un stade précoce.
Les patients ne doivent pas suivre ou avoir déjà suivi un traitement par Lévadopa (ou similaire).
PARKINSON’S DISEASE BIOMARKERS (PDBS)
La maladie de Parkinson (MP) évolue lentement et se caractérise par des changements moteurs progressifs et variables. Les personnes qui sont atteintes d’un trouble du comportement en sommeil paradoxal (TCSP) présentent un risque d’être atteintes de la maladie de Parkinson dans l’avenir, et pourraient de ce fait présenter de légers changements moteurs. En général, il est difficile de faire un suivi étroit des changements moteurs liés à la maladie de Parkinson et au trouble du comportement en sommeil paradoxal parce qu’ils sont chaque jour différents.
Les téléphones intelligents pourraient offrir une solution à cette difficulté parce qu’ils permettent une surveillance fréquente à distance de l’état de votre motricité. L’application pour téléphones intelligents PD Mobile Application v2 de Roche combine une évaluation active (petits tests à effectuer chaque jour) et une surveillance passive (lecture par le téléphone de votre mobilité pendant vos activités quotidiennes) dans le but de détecter des signes et symptômes subtils indiquant un changement.
L’objectif principal de cette étude est de déterminer si, par ce genre de surveillance à distance, on peut obtenir des données qui permettent de détecter les symptômes moteurs et non moteurs du trouble du comportement en sommeil paradoxal et de la MP clinique et d’en faire le suivi, le tout d’une façon fiable et valable.
PARKINSON’S PROGRESSION MARKERS INITIATIVE (PPMI)
Le but de cette étude est d’obtenir des informations auprès de personnes atteintes ou non de la maladie de Parkinson (MP) afin que les chercheurs puissent mieux comprendre l’évolution de la MP, et mieux orienter les traitements.
MALADIE À PRIONS
IONIS ION717
Étude visant à évaluer l’innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie d’ION717 chez les patients atteints d’une maladie à prions Cette étude vise à évaluer l’innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie de l’administration intrathécale (IT) d’ION717
La maladie à prions est une maladie neurodégénérative rare et mortelle causée par un mauvais repliement de la protéine prion (PrP) qui s’accumule dans le cerveau. Les personnes atteintes de cette maladie présentent souvent des troubles progressifs de la mémoire, des changements de personnalité, des difficultés motrices et une perte d’autonomie. Il n’existe actuellement aucun traitement modificateur de la maladie.
L’ION717 est un oligonucléotide antisens (ASO) expérimental conçu pour inhiber la production de la protéine prion (PrP) et potentiellement traiter la maladie à prions.
Pendant la période à double insu, l’ordre des doses d’ION717 et de placebo sera randomisé et à l’insu pour les participants, les centres d’étude et le commanditaire. Pendant la période d’extension en ouvert, tous les participants recevront ION717. Plusieurs doses seront validées.
ÉTUDES À VENIR
Aucune essai à venir.
L’ÉQUIPE
L’ÉQUIPE
Dr. Ron Postuma
Chercheur principal
Dr Massimo Pandolfo
Chercheur principal
Nadine Zablith
Coord de recherche clin
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L’ÉQUIPE
Dre A-L Lafontaine
Cherch. principale
Yara Nasr
Coordinatrice de recherche clinique
ÉTUDES ACTIVES
PADOVA
Une étude de phase IIb, randomisée, multicentrique à double-insu, contrôlée par placebo, pour évaluer l’efficacité et l’innocuité du prasinezumab intraveineux chez des participants atteints de la maladie de Parkinson à un stade précoce
À l’heure actuelle, il n’existe aucun médicament approuvé pour altérer le parcours de la maladie de Parkinson (MP).
L’étude de recherche clinique PADOVA (Roche BN42358) évalue l’innocuité et l’efficacité d’un médicament pour les personnes atteintes de la maladie de Parkinson.
Patients âgés de 50 à 85 ans, diagnostiqués avec la MP depuis au moins 6 moins et jusqu’à 3 ans
Prenant 1 médicament pour la MP (maximum par jour de 450 mg de levodopa, 1 mg de rasagiline, ou 10 mg de selegiline)
Capable de subir des tests médicaux comme l’IRM et DaTScan
Disposé à utiliser un téléphone intelligent et une montre intelligente pendant la durée de l’étude
L’étude dure au moins 76 semaines
Nadine Zablith
Coordinatrice de recherche clinique