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Neuromusculaire

Pour plus d’informations sur les essais cliniques sur la Neuromusculaire, veuillez contacter Xin Di Dong.
 

Études actuelles en recrutement

Registre sur la maladie de Pompe

Genzyme a mis sur pied des bases de données multinationales de grande envergure auxquelles les médecins fournissent des données cliniques sur les patients souffrant de divers troubles d’entreposage lysosomial comme la maladie de Pompe. C’est ce que l’on appelle des registres. Les registres aident à colliger les connaissances et à améliorer la compréhension de ces maladies rares. Le programme du registre a commencé en 1991 à l’échelle mondiale pour les patients atteints de la maladie de Gaucher; le but était d’aider les professionnels de la santé à mieux comprendre cette maladie. Depuis lors, des registres additionnels ont été ajoutés pour la maladie de Pompe, la maladie de Fabry et la MPS-I. Puisqu’il n’existe aucun traitement connu pour ces maladies rares, il est prévu que chacun de ces registres soit maintenu pendant un certain nombre d’années. Les personnes atteintes de ces maladies rares peuvent participer au registre, qu’elles reçoivent ou non un traitement. Genzyme, une compagnie Sanofi, est le commanditaire et responsable du registre.

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Essai clinique multicentrique, prospectif, randomisé, contrôlé par placebo, à double insu et avec groupes parallèles pour évaluer l’efficacité et l’innocuité de l’immunoglobuline intraveineuse (humaine) Flebogamma® 5% DIF chez les patients atteints du syndrome de post-poliomyélite

De clinicaltrials.gov. Malheureusement, les informations ne sont disponibles qu’en anglais. Pour plus d’informations en français, veuillez contacter Kristiana Salmon.

This is a multicenter, prospective, randomized, placebo-controlled, double-blind, parallel group clinical trial with adaptive dose selection in subjects with post polio syndrome (PPS).

The main purpose of this study is to select a dose of Flebogamma 5% DIF and confirm the efficacy of the selected Flebogamma 5% DIF dose by assessing physical performance, as measured by 2 Minutes Walk Distance (2MWD) test.

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Étude de phase 2a multicentrique, randomisée, à double insu et contrôlée par placebo de RVT-1401 chez les patients atteints de myasthénie grave

De clinicaltrials.gov. Malheureusement, les informations ne sont disponibles qu’en anglais. Pour plus d’informations en français, veuillez contacter Xin Di Dong.

The purpose of the current study is to assess safety/tolerability and key pharmacodynamic (PD) effects that are considered to be associated with clinical benefit (reduction of total IgG and anti-AChR-IgG) in Myasthenia Gravis patients following treatment with RVT-1401 (also known as IMVT-1401) compared to placebo.

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Étude de phase 2, à répartition aléatoire, à double insu, contrôlée par placebo d’une durée de 24 semaines, à groupes parallèles visant à évaluer l’efficacité et la sûreté du losmapimod chez des sujets traités atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (DFSH)

De clinicaltrials.gov. Malheureusement, les informations ne sont disponibles qu’en anglais. Pour plus d’informations en français, veuillez contacter Kristiana Salmon.

This study is a Phase 2, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group, multicenter study designed to evaluate the efficacy and safety of losmapimod in treating patients with Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) over 24 weeks. Patients will participate in this study for approximately 29 weeks. This will include a 4-week screening period, a 24-week, placebo-controlled treatment period and a 7 day safety follow-up period. Patients must have a confirmed diagnosis of FSHD1 and genetic confirmation must be obtained prior to the screening MRI and baseline muscle biopsy. Patients will be randomized to receive 15 mg of losmapimod or placebo twice daily given as two 7.5 mg tablets per dose by mouth; for a total of 4 pills or 30 mg daily for 24 weeks. All patients will be asked to attend the study clinic for each scheduled visit.

The primary endpoint of the study is to evaluate the efficacy of losmapimod in inhibiting or reducing expression of DUX4, as measured by a subset of DUX4-regulated gene transcripts in skeletal muscle biopsies of FSHD patients. Secondary endpoints include evaluation of the safety and tolerability of losmapimod, the plasma concentrations of losmapimod, levels of losmapimod in skeletal muscle and losmapimod target engagement in blood and skeletal muscle in FSHD patients.

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Études actives (ne recrutent pas)

Étude multicentrique de phase 2, randomisée, à double insu et contrôlée par placebo visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité et l’efficacité préliminaire du RA101495 chez des sujets atteints de myasthénie grave généralisée

De clinicaltrials.gov. Malheureusement, les informations ne sont disponibles qu’en anglais. Pour plus d’informations en français, veuillez contacter Kristiana Salmon.

The purpose of the study is to evaluate the safety and efficacy of RA101495 in patients with generalized Myasthenia Gravis (gMG). Subjects will be randomized in a 1:1:1 ratio to receive daily SC doses of 0.1 mg/kg RA101495, 0.3 mg/kg RA101495, or matching placebo for 12 weeks.

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Essai multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, de phase 3 visant à évaluer l’efficacité, la sécurité et la tolérance de l’ARGX-113 chez des patients atteints de myasthénie grave présentant une faiblesse musculaire généralisée

De clinicaltrials.gov. Malheureusement, les informations ne sont disponibles qu’en anglais. Pour plus d’informations en français, veuillez contacter Kristiana Salmon.

This is a randomized, double-blind, placebo controlled, multicenter Phase 3 trial to evaluate the efficacy, safety, tolerability, quality of life and impact on normal daily activities of ARGX-113 in patients with gMG.

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The Étude de phase 3 multinationale, multicentrique, randomisée et à double insu comparant l’efficacité et l’innocuité de perfusions répétées aux deux semaines de neoGAA (GZ402666) et d’alglucosidase alfa chez des patients atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe n’ayant jamais pris de traitement

De clinicaltrials.gov. Malheureusement, les informations ne sont disponibles qu’en anglais. Pour plus d’informations en français, veuillez contacter Kristiana Salmon.

The duration of the study per patient will be up to 3 years that will consist of a 14- day screening period (may be extended up to 8 weeks in pre-specified situations), a 49-week blinded treatment period, a 96-week open-label treatment period, and a 4-week post-treatment observation period.

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