2024: Le Neuro élargit son offre d’essais cliniques testant des thérapies ciblées pour les maladies génétiques

Sophie Lorenzo
19 décembre 2024

Cette année, une vague de nouvelles thérapies à base d’ARN ainsi qu’une toute première thérapie génique ont ouvert un nouveau chapitre à l’Unité de recherche clinique du Neuro (URC).

Ces traitements par ARN et ADN pour des maladies génétiques rares sont sur le point d’avoir un impact direct

sur la progression des maladie – bien au-delà de la gestion de symptômes – offrant ainsi un vent de changement et d’espoir aux patients.

Une première en thérapie génique au Canada

Ce fut une année importante pour l’URC: nous avons mené la toute première étude de thérapie génique au Neuro, qui s’est également avérée être le premier essai de thérapie génique pour la démence au Canada.

Le traitement de pointe étudié dans cet essai de phase 1 est une thérapie à vecteur viral à dose unique pour les personnes atteintes de démence frontotemporale avec la mutation de la progranuline (GRN). Les chercheurs espèrent qu’en délivrant une copie fonctionnelle du gène GRN, le corps pourra alors augmenter la production de protéine progranuline, ralentissant la progression de cette démence à début précoce.

En savoir plus : https://cru.mcgill.ca/fr/genique-ftd.

Traitements à ARN pour une maladie rare surreprésentée au Québec

Après des années avec peu d’options de traitement pour la dystrophie myotonique, un essai au Neuro teste une thérapie prometteuse qui cible le problème génétique au cœur de cette maladie rare qui touche 1 personne sur 500 Saguenay-Lac-St-Jean.

Si ce médicament est approuvé, ce serait le premier à pouvoir changer le cours de la maladie, plutôt que de simplement palier des symptômes.

En savoir plus : https://cru.mcgill.ca/fr/dystrophie-myotonique.

La recherche québécoise explore une nouvelle piste pour stopper la SLA

Trouver un moyen de réparer les dommages causés par la SLA au niveau de la jonction neuromusculaire, qui relie les cellules nerveuses et musculaires, constituerait une étape majeure dans le traitement de la maladie.

Les recherches précliniques de Richard Robitaille, professeur et chercheur à l’Université de Montréal, ont démontré que la darifénacine, un traitement approuvé pour l’hyperactivité vésicale, pourrait bloquer les cellules hyperactives qui causent la rupture de la connexion nerf-muscle dans la SLA, améliorant ainsi la mobilité et la force. Un essai clinique est en cours au Neuro pour valider si cet effet se traduira chez les humains.

En savoir plus : https://cru.mcgill.ca/fr/jonctionneuromusc/.

Peut-on enrayer la maladie d’Alzheimer?
Des traitements récemment approuvés contre la maladie d’Alzheimer contribuent à éliminer les plaques amyloïdes dans le cerveau, aidant les individus atteints à vivre avec une maladie à évolution plus lente. Bien que ce soit une avancée importante, ces médicaments ne peuvent réparer les dommages déjà causés.

Toutefois, un essai clinique au Neuro cherche à évaluer si un nouveau traitement qui pourrait potentiellement freiner l’accumulation d’amyloïde avant même qu’elle ne commence – une nouvelle étape qui pourrait contribuer à stopper le développement de la maladie.

En savoir plus : https://cru.mcgill.ca/fr/alzheimer-amyloide.

Atteindre les cellules immunitaires du cerveau pour traiter la sclérose en plaques

Parmi les traitements les plus efficaces contre la SP on retrouve les anticorps monoclonaux. Parce qu’ils sont trop gros pour traverser la barrière hémato-encéphalique, leur efficacité se voit limité.

Des chercheurs pensent avoir trouvé un moyen d’engager les récepteurs de la barrière hémato-encéphalique et de permettre à certaines grosses molécules comme des anticorps utilisés dans les traitement novateurs de la traverser. Un nouvel essai au Neuro espère montrer que cette technique permettrait à un traitement d’atteindre les cellules immunitaires du cerveau et de calmer l’inflammation sous-jacente qui peut couver entre les rechutes de SP.

En savoir plus: https://cru.mcgill.ca/fr/barriere-hematocephalique.

Une seconde chance pour les patients atteints de tumeurs cérébrales
Chaque jour, 27 personnes au Canada sont diagnostiquées avec une tumeur cérébrale, dont le tiers sont malignes. Les québécois et québécoises qui sont traités au Neuro bénéficient d’un accès à des médecins de renommée mondiale et a des essais cliniques de pointe qui, souvent, ne sont pas offerts ailleurs au Québec.

Découvrez le parcours d’une patiente qui a reçu une deuxième chance grâce aux soins prodigués au Neuro suite à une récidive de glioblastome, une forme très agressive de cancer du cerveau

En savoir plus : https://cru.mcgill.ca/fr/tumeurs-cerebrales.

Pour plus d’informations sur les essais en cours au Neuro, visitez cru.mcgill.ca/fr, ou contactez (514) 398-5500 ou info-CRU.neuro@mcgill.ca.