ÉTUDES EN RECRUTEMENT
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ALN-SOD-ALS-2351 (SOD1)
Première étude chez l’homme (FIH) sur l’ALN-SOD chez des participants adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique associée à une mutation du gène SOD1 (SOD1-ALS)
Cette étude porte sur un médicament expérimental appelé ALN-SOD (appelé « médicament à l’étude »). Cette étude se concentre sur les personnes atteintes de sclérose latérale amyotrophique (SLA) qui présentent une mutation dans un gène appelé gène de la superoxyde dismutase-1 (SOD1). Ce type d’ALS est connu sous le nom de « SOD1-ALS ».
C’est la première fois qu’ALN-SOD sera administré à des personnes. Le but de l’étude est de voir dans quelle mesure le médicament à l’étude est sûr et tolérable. L’étude examine plusieurs autres questions de recherche, notamment : L’effet du médicament à l’étude sur des biomarqueurs spécifiques, qui sont des molécules présentes dans le sang ou dans le liquide qui entoure le cerveau et la moelle épinière, appelé liquide céphalo-rachidien (LCR)
Plus d’informationsARGX 119 (REALISE)
Une étude d’innocuité et d’efficacité de l’ARGX-119 chez des patients adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) (ReALiSe)
Une étude d’extension de phase 2a, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo et avec traitement actif, pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité, l’efficacité, la pharmacocinétique et l’immunogénicité de l’ARGX-119 chez les participants atteints de sclérose latérale amyotrophique Cette étude vise à évaluer l’innocuité de l’ARGX-119 chez les adultes atteints de SLA.
L’étude évaluera également l’impact de l’ARGX-119 sur les résultats de la SLA, y compris la fonction musculaire. L’étude comprend 2 périodes : une période de traitement pendant laquelle les participants recevront l’une des trois doses d’ARGX-119 ou un placebo et une période de prolongation pendant laquelle tous les participants recevront la même dose d’ARGX-119. La participation à l’étude durera jusqu’à environ 100 semaines.
Plus d’informationsCOMBAT-ALS (ibudilast)
Évaluation du MN-166 (Ibudilast) pendant 12 mois suivie d’une extension en ouvert pendant 6 mois chez des patients atteints de SLA (COMBAT-ALS)
Une étude multicentrique de phase 2b/3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer l’efficacité, l’innocuité et la tolérabilité du MN-166 administré aux participants SLA pendant 12 mois, suivie d’une phase d’extension en ouvert de 6 mois .
Plus d’informationsDarifenacine
La recherche s’appuie sur des recherches antérieures montrant que la perte de l’innervation, ou dénervation, des jonctions neuromusculaires est l’un des premiers événements pathologiques de la SLA. La stratégie de l’essai consiste à cibler les jonctions neuromusculaires pour maintenir cette connexion essentielle entre les neurones et les muscles, améliorant ainsi la fonction musculaire, prévenant la perte de masse musculaire et améliorant la locomotion et la survie.
Plus d’informationsPROGENX PRO-101 (prosertin)
Une étude de phase 1C pour évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de la prosétine chez les patients SLA.
La prosétine est un inhibiteur sélectif de MAP4K, oral et pénétrant dans le cerveau, développé par les cofondateurs de ProJenX à l’Université de Columbia pour le traitement de la SLA.
Suite à la découverte que l’inhibition de MAP4K confère une protection puissante des motoneurones dans plusieurs modèles de SLA dérivés de cellules souches de patients, la prosétine a été optimisée pour sa puissance contre les MAP4K, son efficacité dans le sauvetage des motoneurones et sa distribution préférentielle dans le SNC.
Pleine conscience
Un projet de pleine conscience non méditatif pour les personnes vivant avec la SLA et leurs soignants.
QURALIS QRC-201
Une étude multicentrique, randomisée et en double aveugle, contrôlée par placebo, à doses multiples croissantes, pour évaluer l’innocuité et la tolérabilité du QRL-201 dans la SLA
L’objectif principal de cette étude est de déterminer l’innocuité et la tolérabilité de doses multiples de QRL-201 chez les personnes vivant avec la SLA.
Plus d’informations
ÉTUDES OBSERVATIONELLES
CAPTURE SLA
Plateforme d’analyse complète pour comprendre, remédier et éliminer la SLA (CAPTURE SLA)
Il s’agit d’une étude de cohorte prospective, multicentrique et longitudinale portant sur l’histoire naturelle de la SLA et des troubles apparentés. CAPTURE ALS recueillera des données et des échantillons biologiques auprès des participants afin de créer l’image biologique la plus complète des personnes vivant avec la SLA.
Grâce à la science ouverte, ces informations recueillies auprès des participants seront partagées de manière anonyme avec des chercheurs du monde entier sur la SLA afin de mieux comprendre et traiter la SLA.
L’ÉQUIPE – SLA
L’ÉQUIPE – SLA
Dre Angela Genge
Chercheuse principale
Dr Oliver Blanchard
Chercheur principal
Maria Gobbo
Coordinatrice de recherche clinique
Julia Chiappini
Coordinatrice de recherche
Lana McGeary
Coordinatrice de recherche
L’ÉQUIPE – SLA
L’ÉQUIPE – SLA
Dr Rami Massie
Chercheur principal
Vanessa Bertone
Chef d'équipe
Marie-Lise Béland
Coordinatrice de recherche clinique
Maryam Leclerc
Coordinatrice de recherche
ÉTUDES À VENIR
AMYLYX AMX0114 (LUMINA)
Une étude de phase 1, multicentrique, randomisée et contrôlée par placebo à doses multiples croissantes pour évaluer l’innocuité et la tolérabilité de l’AMX0114 dans la sclérose latérale amyotrophique
Cette étude est une étude de phase I contrôlée par placebo visant à évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l’oligonucléotide antisens (ASO) AMX0114 chez les participants adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA).
Le but de cette étude est de déterminer dans quelle mesure le médicament expérimental, AMX0114, est sûr et tolérable pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
AMX0114 est administré par injection intrathécale, une injection dans le bas du dos dans le canal rachidien, également connue sous le nom de ponction lombaire. Cet essai clinique est conçu pour tester si le traitement est sûr et tolérable en surveillant l’incidence des événements indésirables, des événements indésirables graves, des toxicités limitant la dose (DLT) et l’incidence des anomalies dans les évaluations de laboratoire clinique, les signes vitaux, les examens physiques et neurologiques, et électrocardiogrammes (ECG). Cet essai évaluera également les effets de l’AMX0114 sur les biomarqueurs de la SLA, notamment les marqueurs de la mort neuronale et de la neuroinflammation.
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ÉTUDES ACTIVES (NE RECRUTENT PLUS)
AP101
Le but de ce projet est d’évaluer l’innocuité, la tolérabilité, la PK et la PD de l’AP-101 chez les participants atteints de fALS et de sALS.
Les participants éligibles seront randomisés pour prendre le médicament à l’étude ou un placebo par perfusion intraveineuse (IV).
Cette étude comprend des perfusions au jour 1 et une dose d’entretien au jour 2 et toutes les 3 semaines jusqu’à la semaine 24. Il y a un suivi après 12 semaines supplémentaires.
CALICO (M20-405)
ABBV-CLS-7262 est un médicament expérimental en cours de recherche pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique. Il s’agit d’une étude en 2 parties de 48 semaines. La partie 1 sera une étude de 4 semaines, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo ; La partie 2 sera une extension de traitement actif (ATE) de 44 semaines au cours de laquelle tous les sujets recevront ABBV-CLS-7262.
DAZALS
Une étude de phase 2, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo évaluant l’innocuité et l’efficacité du CORT113176 (Dazucorilant) chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (DAZALS)
Le but de cette étude est d’évaluer l’innocuité et l’efficacité du CORT113176 (dazucorilant) chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Les patients SLA éligibles seront randomisés dans l’un des trois bras de traitement (1:1:1) en Amérique du Nord et en Europe pour une période de traitement en double aveugle de 24 semaines.
Les patients qui terminent leur participation (c’est-à-dire qui ont terminé toutes les visites) au cours de la période de traitement en double aveugle seront éligibles pour participer à une étude d’extension ouverte (OLE) de 132 semaines.
Une dose quotidienne de 300 mg de dazucorilant sera utilisée pendant la période OLE de 132 semaines. Les patients qui terminent la période de traitement en double aveugle et qui n’entrent pas dans l’OLE entreront dans la période de suivi de 132 semaines.
IONIS ION363-CS1 (FUS)
Une étude de phase 1-3 pour évaluer l’efficacité, l’innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l’ION363 administré par voie intrathécale chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique présentant des mutations de sarcome fusionné (FUS-ALS)
L’objectif principal de cette étude est d’évaluer l’efficacité de ION363 sur la fonction clinique et la survie chez les porteurs de mutations fusionnées dans le sarcome avec sclérose latérale amyotrophique (FUS-ALS).
Il s’agit d’une étude multicentrique en trois parties sur ION363 auprès d’un maximum de 95 participants. La première partie sera composée de participants qui seront randomisés dans un rapport de 2 : 1 pour recevoir un schéma thérapeutique multidose de ION363 ou un placebo pendant une période de 60 semaines, suivie de la partie 2, dans laquelle les participants recevront ION363 en ouvert pendant une période de 60 semaines. période de 84 semaines.
Les participants peuvent continuer à recevoir ION363 en ouvert dans la partie 3 pendant 3 années supplémentaires maximum ou jusqu’à ce que ION363 devienne commercialement disponible dans le pays du patient ou jusqu’à ce que le sponsor interrompe le programme de développement de ION363, selon la première éventualité.
VERGE Genomics
Une étude visant à évaluer l’innocuité et la tolérabilité de doses croissantes de VRG50635, une petite molécule inhibatrice de PIKfyve, une cible thérapeutique pour la SLA
Il s’agit d’une étude multicentrique de phase 1b, ouverte, intra-participante, à doses multiples croissantes, de VRG50635 chez des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique sporadique (sALS) et de sclérose latérale amyotrophique familiale (fALS). La partie 1 est une période de rodage avant le traitement pour établir la ligne de base moyenne basée sur des mesures répétées de tous les biomarqueurs chez les participants éligibles avant de commencer l’administration de VRG50635. Dans la partie 2, l’innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l’efficacité du VRG50635 seront évaluées à l’aide d’un schéma de doses croissantes multiples au sein du participant. Dans la partie 3, la tolérabilité, l’innocuité et l’efficacité à long terme du VRG50635 seront évaluées à la dose la plus élevée tolérée.