More about our research
Investigating a novel treatment for an aggressive genetic form of ALS
Supporting teens with MS through the transition to adult care
Participants wanted for REALS, an international collaboration testing a potential new pathway for ALS
New MS research at The Neuro examines a promising avenue to slow disease progression
New clinical trial offers hope to brain cancer patients with a recurrence of glioblastoma
The impact of changes to patented medicine pricing on rare disease
A day in the life of a patient in a clinical trial
Paving the way for clinical research
FSH: the importance of finding treatments for rare diseases
Teaming up to take on neuromuscular disorders
A young father shares his experience of living with ALS
Interview with Norman MacIsaac: I’m not a victim of ALS
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🦓 MALADIE RARE - TRAITEMENT DE PRÉCISION. La Plateforme pour les thérapies cliniques avancées (PACT) du Neuro CRU soutient les scientifiques qui développent et testent des thérapies de pointe, comme des thérapies géniques et à base d'ARN, afin de faire passer plus rapidement leurs recherches du laboratoire aux essais cliniques.![]()
La PACT collabore actuellement avec Carl Ernst, PhD, au Neuro pour développer un essai clinique pour un traitement de précision destiné à un seul patient atteint du syndrome de Schinzel-Giedion syndrome, une maladie génétique ultra-rare qui a un impact dévastateur sur la vie des enfants atteints et de leurs familles.![]()
En contribuant au développement et à la coordination d'essais cliniques complexes, la PACT accélère l'accès aux traitements pour les patients souffrant des maladies neurologiques et rares les plus difficiles à traiter.![]()
👉 Lire l’article sur le travail du professeur Ernst dans la Presse : bit.ly/pactsgs
💻 Pour en savoir plus sur la PACT: cru.mcgill.ca/fr/pact_fr.![]()
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🦓 RARE DISEASE - PRECISION TREATMENTS: The Platform for Advanced Clinical Therapies (PACT) at the Neuro CRU supports scientists that develop and test novel therapeutics, like RNA and gene therapy, to transition their research from the lab into clinical trials faster.![]()
The PACT is currently working with Carl Ernst, PhD, at The Neuro to develop a clinical trial for a precision treatment for a single patient with Schinzel-Giedion Syndrome, an ultra-rare genetic disease that has a devastating impact on the lives of children with the condition and their families. ![]()
By helping to develop and coordinate complex clinical trials, the PACT accelerates treatments for patients with the most challenging neurological and rare diseases.![]()
👉 Read about Prof. Ernst’s research in La Presse: bit.ly/pactsgs
💻 Learn about the PACT: cru.mcgill.ca/pact. ![]()
The Neuro
Regroupement québécois des maladies orphelines
Canadian Organization for Rare Disorders
McGill Faculty of Medicine and Health Sciences
McGill Research and Innovation
Centre universitaire de santé McGill - McGill University Health Centre ![]()
#raredisease #schinzelgiedion #neurodegenerative #precisiontherapy #RNAtherapy #clinicaltrial #theneuro #clinicalresearch #mcgill
🦓 JOURNÉE DES MALADIES RARES : NOUVELLE THÉRAPIE GÉNÉTIQUE POUR LA CMT. De nouvelles thérapies à base d'ARN redéfinissent les possibilités de traitement des maladies neuromusculaires, et pourraient potentiellement arrêter la progression de maladies génétiques comme la maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT).![]()
Le Neuro CRU est l'un des trois seuls centres au Canada à mener un essai clinique sur une nouvelle thérapie à base d'ARN qui vise à bloquer le gène PMP22 hyperactif, responsable de la CMT de type 1. Cette maladie héréditaire et progressive endommage les nerfs périphériques des jambes et des bras, entraînant engourdissements, faiblesse musculaire et perte de motricité fine, et s'aggravant avec le temps.![]()
Si le développement de nouveaux traitements pour les maladies neuromusculaires a longtemps été freiné par le faible nombre de personnes atteintes, dispersées à travers le monde, les maladies héréditaires rares offrent l'avantage d'une cible privilégiée pour ces nouvelles thérapies génétiques prometteuses.![]()
Lire l’entrevue avec le chercheur responsable de l'étude : cru.mcgill.ca/fr/charcot-marie-tooth-arn.![]()
👉 Pour nous joindre :
📧 nm.neurocru@mcgill.ca
📞 (514) 398‑5500![]()
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🦓 RARE DISEASE DAY: NEW GENE THERAPY FOR CMT
New RNA therapies are rewriting what’s possible for the treatment of rare neuromuscular diseases, potentially halting the progression of genetic conditions like Charcot-Marie-Tooth Disease (CMT). ![]()
The Neuro CRU is one of only 3 sites in Canada with a clinical trial studying a new RNA therapy that hopes to block the overactive PMP22 gene responsible for CMT Type 1, an inherited, progressive disorder that cause damage to peripheral nerves in the legs and arms, leading to numbness, weakness and the loss of fine motor skills, slowly worsening over time. ![]()
While the development of new treatments for neuromuscular diseases have long been held back by the small number of the affected individuals dispersed around the globe, rare inherited diseases now have the advantage of offering a clear target for powerful new genetic therapies.![]()
Read what the study doctor had to say: cru.mcgill.ca/rna-cmt.![]()
👉 To reach us:
📧 nm.neurocru@mcgill.ca
📞 (514) 398‑5500![]()
The Neuro
Muscular Dystrophy Canada
Regroupement québécois des maladies orphelines
McGill Research and Innovation
McGill Faculty of Medicine and Health Sciences
Centre universitaire de santé McGill - McGill University Health Centre![]()
#charcotmarietooth #clinicaltrial #essaiclinique #neurocru #neurology #neurologie #mcgill #leneuro #theneuro #raredisease #RareDiseaseDay #maladiesorphelines #maladiesrares
🦓 JOURNÉE DES MALADIES RARES : NOUVELLE THÉRAPIE GÉNÉTIQUE POUR LA DM1: Le Neuro est le seul centre au Canada à mener un essai clinique pour une nouvelle thérapie génique qui vise à guérir définitivement la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), tout comme les récents traitements contre l'amyotrophie spinale (SMA).![]()
Le Québec présente l'une des plus fortes concentrations de DM1 au monde, particulièrement dans la région du Saguenay–Lac-Saint-Jean où une personne sur 500 en est atteinte.![]()
Le traitement étudié utilise la thérapie par ARN. Son objectif est de bloquer les effets de la mutation génétique responsable de cette maladie dégénérative invalidante, qui provoque une grande fatigue intense, une faiblesse des muscles et des difficultés à relâcher les muscles après l'effort.![]()
👉 Pour tous les essais au Neuro CRU:
📧 nm.neurocru@mcgill.ca
🌐 cru.mcgill.ca/fr/nm-2![]()
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🦓 RARE DISEASE DAY: NEW GENE THERAPY FOR DM1
The Neuro is the only centre in Canada conducting a clinical trial for a new gene therapy that hopes to tackle Myotonic Dystrophy type 1 (DM1) for good — much as recent treatments for spinal muscular atrophy (SMA) have done.![]()
Quebec has one of the highest concentrations of DM1 in the world, particularly in the Saguenay–Lac-Saint-Jean region where 1 in 500 people are affected.![]()
The treatment being studied uses RNA therapy that aims to block the effects of the genetic mutation responsible for this debilitating degenerative disease, which causes severe fatigue, muscle weakness, and difficulty relaxing muscles after exertion.![]()
👉 For ongoing trials at the Neuro CRU:
📧 nm.neurocru@mcgill.ca
🌐 cru.#neuromuscular
#myotonicdystrophyo#dystrophiemyotoniqueo#dm1m#neurology##esssaiclinique##recherchecliniquec#clinicaltrial #clinicalresearchlinThe NeurorcMcGill Research and Innovation aMcGill Faculty of Medicine and Health SciencesHeMuscular Dystrophy CanadaysCentre universitaire de santé McGill - McGill University Health CentreyRegroupement québécois des maladies orphelinesdies orphelines
De grands changements à venir dans les traitements pour la dystrophie myotonique - Neuro CRU
cru.mcgill.ca
À propos L’équipe Investigateurs Principaux Études en recrutement Autisme AVC Démence Épilepsie Migraine Neuro-Chirurgie Neuromusculaire Neuro-oncologie Parkinson Sclérose en plaques SLA Soins...
JOURNÉE INTERNATIONALE DES FEMMES ET DES FILLES DE SCIENCE ! Depuis longtemps, les femmes ont réalisé des avancées pionnières en neurosciences, contribuant à des découvertes récompensées par le prix Nobel, comme Rita Levi-Montalcini en 1986 pour la découverte du facteur de croissance nerveuse (NGF) et May-Britt Moser en 2014 pour l'identification des cellules de grille essentielles au système de positionnement du cerveau.![]()
Plus récemment, Emmanuelle Charpentier et Jennifer Doudna ont coinventé la technologie d'édition génique CRISPR/Cas9, qui s'apprête à révolutionner les thérapies avancées pour les maladies génétiques.![]()
Au Neuro CRU, nous constatons que leurs découvertes façonnent de nouveaux traitements porteurs d'espoir et des thérapies toujours plus efficaces.![]()
Dans notre unité, l'équipe compte plus de 60 % de femmes d'exception qui sont coordinatrices de recherche clinique, infirmières de recherche, gestionnaires d'essais cliniques, responsables de l'éthique, administratrices financières et personnel administratif. Les femmes font progresser la recherche clinique !![]()
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INTERNATIONAL DAY OF WOMEN AND GIRLS IN SCIENCE! Women have long made pioneering advances in neuroscience, contributing to Nobel prize-winning discoveries, like Rita Levi-Montalcini in 1986 for discovering nerve growth factor (NGF) and May-Britt Moser in 2014 for identifying grid cells in the brain's positioning system. ![]()
Most recently, Emmanuelle Charpentier and Jennifer Doudna co-invented the CRISPR/Cas9 gene editing technology that is set to revolutionize advanced therapeutics for genetic conditions. ![]()
At the Neuro CRU, we see the results of their breakthroughs shaping the new treatments that provide hope and increasingly effective therapies to patients.![]()
Over 60% of the Neuro CRU team is made up of women. These amazing individuals are clinical research coordinators, research nurses, trial managers, ethics officers, finance administrators and support staff.#IDWGISm#WomenInSTEM #femmesetfillesdescience##clinicalresearchE#recherchecliniquee#mcgill #cThe NeuroseaMcGill Faculty of Medicine and Health SciencescCentre universitaire de santé McGill - McGill University Health CentreaMcGill Research and Innovation Social Equity and Diversity Education Office (SEDE), McGill Universityty Education Office (SEDE), McGill University
SCLÉROSE EN PLAQUES : NOUVEL OUTIL DE DÉPISTAGE ! Après 10 ans de recherche et développement, une application peut maintenant détecter la sclérose en plaques de façon précoce et aussi fiable qu’un clinicien en analysant le mouvement des yeux des patients.![]()
La technologie a été développé par deux cliniciens-chercheurs du Neuro -- Dr Etienne de Villers-Sidani, directeur de la clinique des troubles cognitifs et Dr Paul Giacomini, directeur de la clinique de la sclérose en plaques.![]()
L’émission Découverte de Radio-Canada a fait le point avec eux pour savoir comment cette nouvelle technologie augmentée par l’IA peut mieux suivre la maladie, incluant la progression des plaques dites silencieuses qui n’apparaissent pas sur les IRM et qui peuvent mener à des pertes cognitives. ![]()
🎥 Visionnez l'entrevue : linktr.ee/le_neuro#539381390![]()
🩺Pour les essais cliniques sur la SP, consultez : cru.mcgill.ca/fr/sp.![]()
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MULTIPLE SCLEROSIS: NEW DIAGNOSTIC TOOL! After 10 years of research and development, an app can now detect multiple sclerosis earlier and as reliably as a clinician by analyzing a patient’s eye movements.![]()
The technology was developed by two clinician-researchers at The Neuro—Dr. Étienne de Villers Sidani, director of the Cognitive Disorders Clinic, and Dr. Paul Giacomini, director of the Multiple Sclerosis Clinic.![]()
The Radio-Canada show Découverte spoke with them to learn how this new AI-enhanced technology can better monitor disease progression, including so-called silent lesions that don’t show up on MRI scans and can lead to cognitive decline.![]()
🎥 Watch the interview (in French): linktr.ee/le_neuro#539381390![]()
🩺For MS trials at the Neuro CRU: cru.mcgill.ca/ms.![]()
#theneuro #leneuro #multiplesclerosis #scléroseenplaques #SPCanada #MSCanada #diagnosis #telehealth #telemedecine![]()
The Neuro
McGill Faculty of Medicine and Health Sciences
Centre universitaire de santé McGill - McGill University Health Centre
McGill Research and Innovation
MS Canada
SP Canada - Montérégie
MYOSITE - NOUVEL ESSAI CLINIQUE ! Les maladies rares sont souvent laissées pour compte dans le développement de nouveaux traitements plus efficaces.
C’est pourquoi nous sommes fiers d’offrir aux personnes atteintes de dermatomyosite et de myopathie nécrosante à médiation immunitaire (MNMI) – deux maladies auto-immunes chroniques qui s’attaquent aux muscles proximaux – l'opportunité d'accéder à un essai clinique pour un nouveau traitement potentiel.
La neurologue, Erin O’Ferrall, MD, nous explique comment le médicament qui sera étudié espère mieux gérer les symptômes de ces maladies sans réprimer le système immunitaire autant que la norme de soins actuelle, les stéroïdes.
Lisez l’entrevue : cru.mcgill.ca/fr/myosite.
Pour tous les essais neuromusculaires au Neuro CRU : cru.mcgill.ca/fr/nm-2, ou nm-neurocru@mcgill.ca.![]()
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MYOSITIS - NEW CLINICAL TRIAL! Rare diseases are often left behind in the development of new treatments.
That’s why we’re proud to be able to offer individuals with dermatomyositis and immune-mediated necrotizing myopathy (IMN) — two autoimmune diseases that attack the proximal muscles at the centre of the body — access to a clinical trial studying a potential new treatment.
Neurologist and principal investigator for neuromuscular trials, Erin O’Ferrall, MD, explains how the medication being studied hopes to better manage the symptoms of these diseases without suppressing the immune system as strongly as the current standard of care, steroids.
Read the interview: cru.mcgill.ca/myositis.![]()
For all neuromuscular trials: cru.mcgill.ca/nm or contact nm-neurocru@mcgill.ca.![]()
#myosite #myositis #raredisease #maladierare #mcgill #clinicalresearch #rechercheclinique #leneuro #theneuro![]()
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CLINICAL TRIAL READINESS: A big thank you to everyone from the life sciences ecosystem in Montreal who came out last week to the Neuro CRU’s seminar on clinical trial preparedness for academic investigators in neurology.
Nisha Pulimood, lead of the Investigator-Initiated and Industry Trials Management Team (I2T); Theresa Degenhard of the Platform for Advanced Clinical Therapies (PACT); and Gabriele Riva, clinical research manager at the Neuro CRU discussed the opportunities and requirements that late-stage investigators who want to transition their research to clinical trials are facing and how the Neuro CRU can support them.
The seminar sparked a lively question period among the 40 participants and a great networking cocktail afterwards. Stay tuned for our next event!
For more on the Neuro CRU’s trial development and management, visit cru.mcgill.ca/pact.![]()
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PRÉPARATION AUX ESSAIS CLINIQUES : Un grand merci à tous les acteurs de l’écosystème des sciences de la vie de Montréal qui ont participé la semaine dernière au séminaire du Neuro CRU sur la préparation aux essais cliniques pour les chercheurs universitaires en neurologie.![]()
Nisha Pulimood, responsable de l’équipe de gestion des essais initiés par les chercheurs et l’industrie (I2T) ; Theresa Degenhard, de la Plateforme pour les thérapies cliniques avancées (PACT) ; et Gabriele Riva, gestionnaire de la recherche clinique du Neuro CRU, ont présenté les opportunités et les exigences auxquelles sont confrontés les chercheurs en phase avancée qui souhaitent passer aux essais cliniques, ainsi que le soutien que le Neuro CRU peut leur apporter.![]()
Le séminaire a suscité une période de questions animée parmi les 40 participants et a été suivi d’un cocktail de réseautage très fructueux. Restez à l’affût de notre prochain événement !![]()
Pour en savoir plus sur le développement et la gestion des essais cliniques au Neuro CRU, consultez cru.mcgill.ca/fr/pact_fr.![]()
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#theneuro #leneuro #neuroCRU #PACT #investigatorinitiated #clinicaltrials #preclinical #cliniclresearch #mcgill
MALADIE D’ALZHEIMER : CIBLER LE FACTEUR DE RISQUE GÉNÉTIQUE LE PLUS COURANT. Après des décennies de recherche axées sur les protéines tau et bêta-amyloïde, les nouvelles technologies pour les traitements neurologiques nous permettent enfin de cibler un autre composant important de la maladie.![]()
Dès ce printemps, le Neuro CRU sera le seul site au Québec à mener un essai clinique portant sur une thérapie par interférence ARN visant à bloquer le gène APOE, le principal facteur de risque génétique de la maladie d’Alzheimer commune (sporadique). ![]()
Le Dr Simon Ducharme, neuropsychiatre et chercheur principal aux essais cliniques du Neuro, explique pourquoi cette approche est si prometteuse. ![]()
➡️ cru.mcgill.ca/fr/alzheimer-apoe.![]()
Pour plus d'infos :
📞 (514) 398‑5500
📧 neurocog-cru.neuro@mcgill.ca
🔗 cru.mcgill.ca/fr/ad_fr ![]()
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ALZHEIMER'S: TARGETTING THE MOST COMMON GENETIC RISK ![]()
After decades of research on tau and amyloid beta proteins, new technologies in neurological treatments are finally allowing us to target another important component of the disease. ![]()
Starting this spring, the Neuro CRU will be the only site in Quebec with a clinical trial studying an RNA interference therapy that aims to block the APOE gene – the biggest genetic risk factor for common (sporadic) Alzheimer’s Disease.![]()
Dr. Simon Ducharme, a neuropsychiatrist and principal investigator in clinical trials at The Neuro explains why this approach is so promising.![]()
➡️ cru.mcgill.ca/apoe-alzheimers.![]()
More information:
📞 (514) 398‑5500
📧 neurocog-cru.neuro@mcgill.ca
🔗 cru.mcgill.ca/ad_en![]()
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