Une frappe de précision contre les maladies neuromusculaires rares

Un essai clinique au Neuro espère montrer qu’une thérapie ciblée par anticorps permettra de contrôler les maladies auto-immunes avec moins d’effets secondaires

4  février 2026 |   par Sophie Lorenzo

« Les stéroïdes sont comme un marteau : ils assomment de nombreux aspects du système immunitaire et leur utilisation à long terme entraîne de nombreux effets secondaires indésirables », explique la Dre Erin O’Ferrall, neurologue au Neuro (Institut-Hôpital neurologique de Montréal). « Les nouveaux traitements des maladies auto-immunes, comme celui dans cet essai clinique, sont plutôt comme un burin : ce sont des outils beaucoup plus précis. »

La Dre O’Ferrall est la chercheuse principale d’un nouvel essai clinique mené à l’Unité de recherche clinique du Neuro. Cet essai vise à utiliser un traitement de précision pour stopper deux maladies musculaires rares : la myopathie nécrosante à médiation immunitaire (MNMI) et la dermatomyosite.

Cibler le système du complément

Dans ces maladies, une partie du système immunitaire appelée système du complément – ​​des protéines qui marquent les agents pathogènes pour leur destruction ou les cellules pour leur réparation – se dérègle et attaque les muscles de l’individu. Le traitement qui sera étudié est une thérapie par anticorps monoclonaux. Cette protéine est conçue pour imiter nos anticorps naturels, mais elle est spécifiquement conçue pour se lier au complément C1 et l’empêcher de cibler et de détruire les muscles.

Vivre avec une maladie rare

La myopathie nécrosante à médiation immunitaire (IMNM) et la dermatomyosite sont des maladies rares qui touchent principalement les muscles proximaux, c’est-à-dire ceux situés près du centre du corps. Leur apparition est relativement rapide et elles peuvent se déclarer à tout âge. Étant des maladies auto-immunes, elles n’affectent pas seulement les muscles, mais peuvent également toucher des organes comme les poumons, le cœur et la peau, et ce, tout au long de la vie.

« Des patients auparavant en bonne santé consultent leur médecin car, en l’espace de quelques semaines seulement, ils ont développé des difficultés à se lever, à monter les escaliers ou à lever les bras au-dessus de la tête. Ils peuvent également avoir des difficultés à avaler et à respirer, ce qui peut être très inquiétant », explique O’Ferrall.

Comme la sclérose en plaques, ces maladies ont tendance à fluctuer entre des poussées et des périodes de stabilité. Certaines personnes présentent une forme légère avec peu de symptômes évoluant sur de nombreuses années ; mais pour d’autres atteintes de formes graves, il peut falloir des années pour maîtriser la maladie.

« Le traitement standard de ces maladies repose sur les stéroïdes et autres immunosuppresseurs. Or, ces traitements entraînent de nombreux effets secondaires : augmentation de la tension artérielle, prise de poids, apparition de diabète ou de cataractes, et perte de masse osseuse », explique O’Ferrall.

Espoir pour les maladies orphelines

Myositis Canada estime à 50 000 le nombre de personnes atteintes de cette maladie au pays. Elle fait partie des centaines de maladies « orphelines », ainsi nommées car elles manquent souvent de soins spécialisés ou de traitements efficaces en raison du faible nombre de personnes touchées dans une région donnée.

L’essai clinique qui débutera au Neuro CRU regroupera plusieurs maladies musculaires à composante immunitaire au sein d’un seul essai clinique afin de tester cette approche prometteuse.

« C’est très stimulant : il est rare d’avoir l’occasion de mener un essai contrôlé randomisé pour ces maladies peu fréquentes. En étudiant le traitement pour plusieurs maladies, nous pouvons obtenir des réponses plus rapidement. Et si cet essai est concluant, nous pourrons mettre le traitement à la disposition des patients plus tôt », conclut O’Ferrall.

Pour obtenir de l’information sur les essais cliniques neuromusculaire, visitez cru.mcgill.ca/fr/nm-2 ou contactez nm.neurocru@mcgill.ca ou (514) 398-5500.